Tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng: Góp phần làm thay đổi thế giới

Tế bào iPS hay iPSC là loại tế bào gốc đa tiềm năng được tạo ra từ các tế bào trưởng thành. Nơi tiên phong trong công nghệ này là phòng thí nghiệm của GS Shinya Yamanaka tại Đại học Kyoto, Nhật Bản. Năm 2006, ông đã công bố bốn gene với các yếu tố sao chép được mã hóa đặc biệt, giúp biến đổi từ tế bào trưởng thành sang các tế bào gốc đa tiềm năng. Cùng với GS John Gurdon, ông được trao giải Nobel Y sinh 2012 cho những “phát hiện về các tế bào trưởng thành có khả năng được tái lập trình để trở thành những tế bào gốc đa tiềm năng”.

Các tế bào gốc đa tiềm năng mang đến sự hứa hẹn tuyệt vời trong lĩnh vực y học tái tạo. Bởi vì chúng có khả năng sinh sôi vô hạn, cũng như có thể phát triển thành mọi loại tế bào khác trong cơ thể, như thần kinh, tim, tụy và gan, có thể coi là nguồn cung tế bào duy nhất có khả năng thay thế cho những bộ phận bị tổn thương, mất mát do tai nạn hay bệnh tật.

Trước khi có phát hiện này, giới y học thường chỉ biết nhiều nhất đến loại tế bào gốc đa tiềm năng từ tế bào gốc phôi (Embryonic stem cell-ES hay ESCs). Tuy nhiên, việc tạo ra tế bào gốc phôi có thể gây ảnh hưởng xấu, thậm chí phá hủy các phôi giai đoạn tiền làm tổ và tồn tại nhiều tranh cãi xung quanh việc sử dụng chúng. Ngoài ra, vì các tế bào dạng này chỉ có thể có nguồn gốc từ phôi nên việc tạo ra các dòng tế bào gốc phôi tương thích với cơ thể người bệnh vẫn chưa khả thi.

Trái lại, các tế bào iPS có thể được tạo ra từ các tế bào trưởng thành trên các mô của cơ thể, không cần sử dụng đối phôi và có thể tương thích với người bệnh – mỗi người có thể có dòng tế bào gốc đa tiềm năng của riêng họ. Chính nguồn cung cấp tế bào tự thân không giới hạn này sẽ hỗ trợ đắc lực cho việc cấy ghép mà không lo nguy cơ bị hệ miễn dịch đào thải. Hiện nay, mặc dù công nghệ tế bào iPS vẫn chưa phát triển đến mức có thể đảm bảo an toàn tuyệt đối với hoạt động điều trị cấy ghép, tuy nhiên chúng đã có thể dễ dàng được sử dụng cho những nỗ lực tìm kiếm thuốc và tìm hiểu cơ chế bệnh riêng biệt của từng cá nhân.

Nhiều nghiên cứu trước đây lo ngại rằng việc tái lập trình tế bào trưởng thành biến thành iPS có thể gây ra những rủi ro lớn, khiến phương pháp này bị hạn chế áp dụng trên người. Chẳng hạn, nếu sử dụng virus để thay đổi kiểu gene trong tế bào, thì một số gene biểu hiện gây bệnh ung thư (oncogene) có khả năng sẽ bị kích hoạt.

Tuy nhiên, vào tháng 2/2008, các nhà khoa học đã công bố phát minh ra một công nghệ giúp loại bỏ các gene gây ung thư sau quá trình cảm ứng đa tiềm năng, khiến việc ứng dụng iPS trong điều trị bệnh ở người trở nên khả thi hơn bao giờ hết.

Tháng 4/2009, một nghiên cứu cũng chứng minh được rằng, có thể tạo ra các tế bào iPS mà không cần đến bất cứ sự thay đổi kiểu gene nào của tế bào trưởng thành nhờ cơ chế tiếp xúc lặp của tế bào với các protein nhất định được chuyển vào trong nhân tế bào thông qua các neo poly-arginine, đủ để tạo ra cảm ứng đa tiềm năng. Những tế bào iPS được tạo thành từ phương pháp này được gọi tắt là các piPSC (tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng bởi protein).

Hiện nay, tế bào iPS đang mở ra một hướng nghiên cứu đầy hứa hẹn trong việc chữa trị các chứng bệnh di truyền ở người như Down hay bệnh thận đa nang. Bên cạnh đó, các tế bào iPS từ bệnh nhân khiếm khuyết vốn không quan sát được trên các tế bào iPS từ người khỏe mạnh, cũng góp phần cung cấp thêm những hiểu biết về sinh lý bệnh của những chứng đó.

Ngoài ra, iPS cũng rất tiềm năng trong việc ứng dụng để tạo ra các cơ quan thay thế và sửa chữa mô, như công bố về việc phát triển thành công tế bào “chồi gan” người (iPSC-Lbs) ở Nhật; hay nghiên cứu được tiến hành tại Trung Quốc - sử dụng các hạt oxide sắt siêu thuận từ (SPIO) để đánh dấu các tế bào gốc thần kinh in vitro có nguồn gốc từ các iPS, sau đó cấy ghép lên chuột và khỉ, kết quả theo dõi cho thấy hiệu quả hồi phục chức năng và sự cải thiện rõ ràng chức năng vận động rõ rệt của động vật được cấy ghép.

Năm 2014, những tế bào hồng cầu loại O tổng hợp từ iPS đã được thực hiện tại Hiệp hội Huyết học Quốc gia Scotland (Scottish Haematology Society). Các tế bào iPS được cảm ứng trở thành tế bào trung mô, sau đó trở thành tế bào máu và cuối cùng là hồng cầu, rồi bước cuối là loại bỏ nhân khiến chúng hoàn toàn trở nên thành thục. Máu loại O có thể truyền cho mọi bệnh nhân, mở ra tiềm năng to lớn trong việc thay thế người hiến tặng.

Tại Nhật, GS Yamanaka đã thành lập ngân hàng iPS, một dự án lưu trữ đầy tham vọng, dựa trên sự phù hợp của người hiến tặng ở ba gene mã hóa kháng nguyên leukocyte (HLAs- human leukocyte antigens). Đây là một protein có trên bề mặt tế bào đảm nhiệm chức năng kích hoạt phản ứng miễn dịch. Theo kỳ vọng của ông, ngân hàng tế bào iPS Regenerative Medicine trong tương lai có thể đáp ứng tới 50% nhu cầu của người dân Nhật Bản.