Từ khóa của thời điểm chuyển giao thiên niên kỷ
Những năm cuối thế kỷ 20, tế bào gốc là một trong những từ khóa được nhắc đến nhiều nhất trong lĩnh vực y sinh học. Nhiều người kỳ vọng vào sự phát triển của y học tế bào gốc, trong đó tế bào của chính bệnh nhân sẽ được dùng để tái tạo các dòng tế bào mô chuyên biệt mà không gây đào thải miễn dịch. Nhưng không cần quá nhiều thời gian để mọi người nhận ra sự kỳ vọng đó lớn đến vô lý.
Cơ thể là một cấu trúc bao gồm hơn 200 loại tế bào và chỉ có khoảng 10 căn bệnh có thể điều trị bằng tế bào gốc, thường là bệnh do tổn thương chức năng một loại tế bào duy nhất. Nhiều bệnh khác có nguyên nhân từ sự tổn thương nhiều loại tế bào khác nhau và việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc để điều trị là rất khó khăn.
Shinya Yamanaka - tác giả của iPS đoạt giải Nobel năm 2012. Ảnh: Gladstone
Ngoài vấn đề kỹ thuật, việc phát triển công nghệ tế bào gốc cũng vấp phải những khó khăn rất lớn trên khía cạnh đạo đức nghiên cứu. Năm 2001, Tổng thống Mỹ George W. Bush ban hành sắc lệnh cấm sử dụng ngân sách liên bang cho mục đích nghiên cứu tế bào gốc phát triển từ phôi người chưa làm tổ. Động thái này đã gần như làm đóng băng các nghiên cứu về tế bào gốc.
Âm thầm xác lập lại giá trị
Sắc lệnh của ông Bush được coi là một biến cố của ngành nghiên cứu tế bào gốc, nhưng không thể đặt dấu chấm hết cho lĩnh vực có tiềm năng ứng dụng rất lớn này. Năm năm sau đó, Shinya Yamanaka - nhà khoa học tại Đại học Kyoto, Nhật Bản và học trò là Kazutoshi Takahashi - đã thành công trong việc “tái lập trình” các tế bào trưởng thành đã biệt hóa, hiện được gọi bằng thuật ngữ tế bào gốc phản biệt hóa (iPS).
Có thể hiểu iPS là một tế bào gốc nhưng không được hình thành từ phôi người mà sinh ra nhờ quá trình phản biệt hóa một tế bào bình thường, bắt chúng quay trở lại trạng thái của một tế bào gốc đa năng - pluripotent. Như tế bào gốc bình thường, iPS có thể tái biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào chuyên biệt nào, cho dù là cơ hay neuron thần kinh. Kết quả này đã giải quyết được điểm tranh cãi quan trọng nhất liên quan đến tế bào gốc phôi người và mở ra cho các nhà khoa học một nguồn nguyên liệu nghiên cứu không giới hạn.
Mười năm sau nghiên cứu đột phá về iPS, các nhà khoa học đã đạt thành công lớn trong việc điều trị bệnh thoái hóa điểm vàng gây mù ở người già. Họ sử dụng tế bào da của một bệnh nhân 70 tuổi để tạo thành iPS, sau đó kích thích chúng biệt hóa thành tế bào võng mạc và cấy trở lại mắt bệnh nhân. Sự can thiệp này đã thật sự giúp bệnh nhân nhìn rõ hơn nhiều so với trước.
Chậm nhưng chắc
Tác giả iPS đã được đồng trao giải Nobel Y sinh năm 2012. Nhưng rút kinh nghiệm từ sự lạc quan thái quá trước đó, lần này con đường từ iPS đến các giải pháp trị liệu tế bào gốc được thiết kế thận trọng hơn nhiều. Đến bệnh nhân thứ hai được điều trị thoái hóa điểm vàng, các nhà khoa học quyết định tạm dừng do phát hiện một đột biến trong bộ gene tế bào iPS. Các tế bào gốc đa năng có khả năng tăng sinh với tốc độ cao và không có giới hạn, vì thế một đột biến có thể sẽ dẫn đến ung thư rất nhanh nếu không thận trọng.
Các nhà khoa học chuyển sang sử dụng các tế bào gốc dị sinh - tức là các tế bào gốc được lấy từ người hiến tặng chứ không phải từ chính bệnh nhân, nhưng đủ tương thích để ghép được vào bệnh nhân - tương tự như quá trình truyền máu. Việc sử dụng tế bào dị sinh giúp y học tiết kiệm được khá nhiều thời gian, chi phí cho việc kiểm soát chất lượng, giải trình tự và nghiên cứu trên động vật.
Giới nghiên cứu tạm tính, toàn bộ 100 triệu dân Nhật Bản có thể chỉ cần đến khoảng 100 dòng tế bào gốc dị sinh là đủ cho việc chữa trị bệnh thoái hóa điểm vàng. Còn đối với một quốc gia đa chủng tộc như Mỹ, số dòng tế bào cần đến là khoảng 200. Tuy nhiên, tiến sỹ Yamanaka lưu ý rằng không nên lạc quan thái quá. Hai yếu tố quan trọng nhất để đảm bảo thành công trong nghiên cứu là thời gian và tiền bạc, mà cả hai yếu tố đó đều cần đến sự kiên nhẫn của công chúng.