Liệu pháp gene giúp điều trị bệnh điếc bẩm sinh

Sau bốn tuần trải qua ca phẫu thuật mang tính đột phá, kéo dài 16 phút tại Bệnh viện Addenbrooke, Sandy có thể phản ứng với âm thanh ngay cả khi bộ cấy ốc tai điện tử bị tắt. Sau 24 tuần điều trị, tai của bé gái có thể nghe ở mức thính lực gần như bình thường.

Sandy sinh ra đã không thể nghe thấy bất kỳ điều gìdo mắc một căn bệnh di truyền hiếm gặp gọi là “bệnh thần kinh thính giác”, khiến các tín hiệu thần kinh từ tai trong (inner ear) truyền đến não bị gián đoạn. Tình trạng này xảy ra là do đột biến ở gene OTOF – loại gene tạo raotoferlin, một protein cần thiết giúp tai trong giao tiếp với các tế bào thần kinh có liên kết với não.

Để khắc phục vấn đề này, các nhà nghiên cứu đã tiêm một bản sao hoạt động của gene OTOF đến các tế bào ở trong tai của bé gái nhằm thay thế phiên bản gene bị đột biến. Một loại virus vô hại được sử dụng để mang gene OTOF hoạt động vào cơ thể bệnh nhân. Sau đó, cơ thể sẽ loại bỏ virus một cách hoàn toàn tự nhiên.

Nguồn: Livescience.com