Vào cuối tháng 11, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới Hemgenix với giá 3,5 triệu USD cho mỗi bệnh nhân.

Hemgenix về bản chất là liệu pháp gene giúp điều trị bệnh di truyền hiếm gặp Hemophilia B khiến cho máu khó đông do thiếu hoặc không đủ một loại protein trong máu gọi là “Yếu tố đông máu IX”.

FDA cho biết, căn bệnh Hemophilia B ảnh hưởng đến một trong số 40.000 người, chủ yếu là nam giới. Nó chiếm khoảng 15% trong số tất cả các trường hợp mắc bệnh máu khó đông.

Liệu pháp gene Hemgenix do công ty dược phẩm CSL Behring (Mỹ) phát triển. Hemgenix bao gồm một vectơ virus mang gene để tạo ra yếu tố đông máu IX và làm tăng nồng độ của loại protein này trong máu.

Các nghiên cứu lâm sàng cho thấy, liệu pháp Hemgenix giúp giảm 54% tỷ lệ chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia B so với tỷ lệ chảy máu thông thường của họ.

Nguồn: Businessinsider.com