Katalin Karikó và Drew Weissman đã phát triển vaccine với tốc độ nhanh kỷ lục trong bối cảnh một đại dịch chưa từng có trước đây.

d
Nhà miễn dịch học Drew Weissman vànhà hóa sinh Katalin Karikó.

Giải Nobel Y sinh đã được trao cho nhà hóa sinh Katalin Karikó và nhà miễn dịch học Drew Weissman vì những khám phá cho phép phát triển các vaccine mRNA chống lại COVID-19.

Loại vaccine này đã được tiêm chủng hơn 13 triệu lần, cứu hàng triệu người và ngăn ngừa nhiều người khác khỏi biến chứng COVID-19 nặng, theo Ủy ban Nobel.

Karikó và Weissman, cả hai cùng làm việc tại ĐH Pennsylvania in Philadelphia, đã tiến từng bước trên con đường phát triển vaccine bằng việc tìm cách phân phối vật liệu di truyền RNA thông tin (mRNA) vào các tế bào mà không cần kích hoạt một phản hồi miễn dịch không mong muốn.

Mỗi người sẽ nhận được nửa triệu trong số tiền thưởng 10 triệu kronor (tương đương 915.000 USD).

Karikó là nhà khoa học nữ thứ 13 giành giải Nobel Y sinh. Bà sinh tại Hungary và sau đó chuyển đến Mỹ vào những năm 1980. “Tôi hy vọng là giải thưởng này sẽ truyền cảm hứng cho những người phụ nữ và người di cư cũng như tất cả những người trẻ xứng đáng và bền bỉ. Đó là tất cả những gì tôi hi vọng”, bà nói với Nature.

Một chương mới

Các vaccine COVID-19 do Moderna và Pfizer–BioNTech có thể cung cấp mRNA cho các tế bào để nó tạo ra protein gai của SARS-CoV-2, qua đó kích thích cơ thể tạo ra kháng thể.

Trong nhiều thập kỷ, các vaccine mRNA được xem là điều không tưởng bởi việc tiêm mRNA để kích hoạt một phản ứng miễn dịch ngay lập tức phá hủy mRNA. Karikó và Weissman đã chứng tỏ giữa những năm 2000 là việc hoán đổi uridine, một phân tử trong mRNA, với một phân tử tương tự là pseudouridine bằng việc vượt qua tuyến phòng thủ bẩm sinh của các tế bào này.

“Ý tưởng mà bà và Drew Weismann phát triển rất quan trọng cho sự thành công của các vaccine RNA”, John Tregoning, một nhà miễn dịch học vaccine tại Imperial College London, trong một thông cáo báo chí của Trung tâm Y học Anh, nói. “Họ chứng tỏ việc thay đổi các nucleotide RNA trong vaccine thay đổi cách mà các tế bào ‘thấy’ nó. Cách làm này làm gia tăng lượng protein trong vaccine được tạo ra sau khi tiêm RNA, qua đó gia tăng hiệu lực của tiêm chủng: nhiều phản hồi hơn với ít RNA.”

“Khám phá này đã mở ra một chương mới cho y học”, thành viên Ủy ban Nobel Qiang Pan-Hammarström, một nhà miễn dịch học tại Viện Karolinska ở Stockholm, tại buổi họp báo loan báo giải thưởng nói. “Đầu tư cơ bản trong dài hạn vô cùng quan trọng”.

Cách mạng hóa vaccine

Các vaccine mRNA khác, bao gồm các loại có thể chống lại cúm, HIV, sốt rét và Zika, hiện đang được phát triển.

“Nó giống như một cuộc cách mạng khởi đầu từ đại dịch COVID”, Rein Verbeke, một nhà nghiên cứu về vaccine mRNA tại ĐH Ghent Bỉ, nói và cho biết thêm là đóng góp của Karikó và Weissman đóng vai trò cốt yếu trong sự thành công của vaccine này trong suốt đại dịch cũng như hơn thế nữa. “Phần của họ vô cùng quan trọng với sự phát triển nền tảng vaccine này.”

Vaccine mRNA COVID-19 chứa RNA chưa được biến đổi, do CureVac ở Tübingen, Đức, phát triển đã thất bại sau khi thử nghiệm lâm sàng.

Hợp phần chính khác cho các vaccine COVID-19 là các hạt nano lipid (LNPs) bao phủ xung quanh RNA đã được biến đổi và dễ dàng xâm nhập vào tế bào. Vô số các nhà khoa học đóng góp vào sự phát triển của LNPs, Verbeke lưu ý, và có thể đẹp hơn nếu Ủy ban Nobel cũng ghi nhận đóng góp của họ cho các vaccine mRNA. Sự biến đổi mRNA và phát triển LNPs “là hai bước tiến chủ yếu và cần thiết để các vaccine mRNA hoạt động”, ông nói.

Pierre Meulien, người nghiên cứu về việc sử dụng mRNA để kích hoạt các phản hồi miễn dịch tại một công ty công nghệ sinh học nhỏ Transgène ở Strasbourg, Pháp, vào những năm 1990s, cho rằng nhiều người tham gia vào phát triển LNPs và thật khó chỉ ra một ai đó đóng góp vào đó. Karikó và Weissman “thực sự sáng tạo yếu tố quan trọng để dẫn đến thành công cho toàn bộ những người tham gia vào phát triển các vaccine mRNA”, ông nói.

Sự phát triển các vaccine mRNA và các liệu pháp điều trị vẫn còn trong giai đoạn sơ khai của nó, Robin Shattock, người nghiên cứu về các loại vaccine, bệnh truyền nhiễm và miễn dịch học tại Imperial College London lưu ý. Các nhà khoa học và các công ty công nghệ sinh học đang nỗ lực tiến lên tới những ứng dụng mới từ công nghệ mRNA, từ điều trị ung thư đến các vaccine COVID-19 thế hệ mới. Nhiều nhóm nghiên cứu đang cải thiện các cách phân phối mRNA. “Những gì chúng ta sử dụng ngày hôm nay không phải là những gì sẽ được sử dụng trong tương lai,” Shattock nói. “Chúng ta mới đang bắt đầu một cuộc cách mạng của RNA thôi.”

Dẫu các mũi tiêm COVID-19 đặt các vacccine mRNA lên bản đồ này, vẫn còn rất xa mới chạm đến hết tác động của công nghệ, Karikó nói. “Năng lực của nó là vô hạn”.

Thanh Phương tổng hợp

Nguồn: https://www.nature.com/articles/d41586-023-03046-x