Để công nghệ tế bào gốc phát huy hết tiềm năng, các chuyên gia đề xuất một số hướng nghiên cứu và ứng dụng nên được ưu tiên thực hiện trong thời gian tới.
Sự diệu kỳ của tế bào gốc
Tại hội thảo khoa học về công nghệ tế bào gốc do Bộ Khoa học và Công nghệ vừa tổ chức tại Hà Nội, GS.TS Lê Thanh Liêm - Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec - nói về thành tựu mà ông và cộng sự đã thực hiện trong 2 năm qua: sử dụng tế bào gốc tự thân trong điều trị bại não ở 30 bệnh nhân từ 2-15 tuổi với các thể trạng bệnh khác nhau, từ liệt cứng tứ chi đến liệt nửa người.
Sau khi tiến hành tách chiết và xử lý tế bào gốc từ xương chậu của bệnh nhân, GS Liêm và các cộng sự đã tiến hành ghép vào tủy sống của bệnh nhân. Sau ghép, bệnh nhân không có biến chứng như sốc phản vệ, dị ứng, nhiễm trùng, cũng không cần sử dụng thuốc chống thải ghép do sử dụng tế bào gốc tự thân.
GS Liêm vui vẻ chia sẻ: “Sáu tháng sau khi ghép, 93,3% bệnh nhân có thể lẫy, 56,7% bệnh nhân có thể ngồi, 30% bệnh nhân có thể bò, 13,3% bệnh nhân có thể đi, 3,3% bệnh nhân có thể chạy. Những con số này cho thấy sự diệu kỳ của tế bào gốc đã làm thay đổi chất lượng cuộc sống của các cháu và gia đình. Có gia đình bệnh nhân kể với tôi rằng, 10 năm rồi họ không có một giấc ngủ ngon, bởi các cháu kêu khóc suốt ngày đêm. Sau khi ghép, con họ không còn khóc nữa. Với các gia đình có trẻ bại não, con không khóc đã là hạnh phúc rồi.”
GS Liêm khẳng định, ghép tế bào gốc tự thân ở trẻ bại não là phương pháp an toàn, hiệu quả và hiện nay mới có rất ít trung tâm trên thế giới thực hiện được phương pháp này. Rồi ông kể câu chuyện khiến toàn thể cử tọa ấn tượng: cách đây một tuần, ông nhận được thư của một gia đình ở Mỹ có trẻ bại não muốn đưa con đến Việt Nam để ghép. “Trong thư nói rằng, các bác sĩ ở Mỹ khuyên họ đến Việt Nam điều trị. Như vậy, có thể nói, ở phương diện công nghệ này, chúng ta đã đạt tới trình độ của các nước đi đầu” – GS Liêm nói.
Gần đây nhất, tháng 11 vừa qua, Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP Hồ Chí Minh đã thực hiện thành công ca ghép tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi (những mạch máu nằm cách xa tim) không cùng huyết thống đầu tiên tại Việt Nam cho một bệnh nhân bị ung thư máu, 25 tuổi, quê ở Cà Mau. Người cho tế bào gốc là người nước ngoài, không có quan hệ huyết thống với người nhận.
Vinmec trở thành Hệ thống Y tế đầu tiên tại Việt Nam đầu tư mạnh mẽ và chuyên sâu cho nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc - công nghệ gen với đầy đủ các thiết bị và
công nghệ hiện đại.
Tiến sỹ, bác sĩ Huỳnh Văn Mẫn -Trưởng khoa Ghép tế bào gốc của Bệnh viện – cho biết: “Bệnh nhân sau khi được ghép diễn biến sức khỏe ổn định. Dù xuất hiện một vài triệu chứng như loét niêm mạc độ một, sốt giảm bạch cầu hạt, tăng đường huyết... nhưng đều có phác đồ điều trị kiểm soát.”
Cũng theo TS Mẫn, đây là ca ghép tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi không cùng huyết thống đầu tiên tại Việt Nam thành công, đánh dấu một bước tiến vượt bậc trong nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc vào điều trị bệnh, mở ra hy vọng chữa khỏi các bệnh ác tính cho bệnh nhân không tìm được người cho cùng huyết thống.
Xây dựng ngân hàng tế bào gốc đa dạng mẫu
Trường hợp phải tìm kiếm người cho tế bào gốc không cùng huyết thống như nam bệnh nhân ở Cà Mau nói trên không phải là hiếm. Theo Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TP Hồ Chí Minh, chỉ có khoảng 30% người bệnh tìm được nguồn tế bào có hệ thống kháng nguyên bạch cầu (HLA) phù hợp từ người thân trong gia đình, 70% còn lại phải tìm từ người cho tình nguyện.
Thông thường trên thế giới, nếu bệnh nhân không có người thân phù hợp hiến tặng, họ có thể tìm đến các ngân hàng tế bào gốc để tìm người cho. Việt Nam hiện có 5 ngân hàng lưu trữ tế bào gốc máu cuống rốn ở Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP Hồ Chí Minh, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, Bệnh viện Nhi trung ương, Bệnh viên Đa khoa quốc tế Vinmec, và Ngân hàng tế bào gốc dây rốn MekoStem. Chúng ta chưa hề có ngân hàng tế bào gốc hiến tặng từ tủy xương hay máu ngoại vi vì thiếu cơ sở pháp lý cũng như người tình nguyện. Và đó là lý do vì sao để điều trị cho bệnh nhân ở Cà Mau, các bác sĩ phải tìm nguồn hiến từ ngân hàng tế bào gốc ở Đài Loan. Thực tế này đang hạn chế cơ hội điều trị của người bệnh, hay nói như TS Mẫn: “Việc xây dựng những ngân hàng tế bào gốc hiến tặng từ tủy xương và máu ngoại vi là hết sức cần thiết trong chu trình phát triển công nghệ tế bào gốc ở Việt Nam.”
Bệnh nhân Nguyễn Phước Thanh Tuyền được điều trị bằng công nghệ TBG tại Bênh viện Đa khoa quốc tế Vinmec Ảnh: Anh Tuấn
Theo PGS.TS Lê Văn Đông – Học viện Quân y, hiện có 3 loại hình ngân
hàng tế bào gốc, phân chia theo mục đích sử dụng: công (cộng đồng), tư
(cá nhân hoặc gia đình), và hỗn hợp. Ngân hàng công dành cho bất kỳ ai
trong cộng đồng; ngân hàng tư chỉ dành cho chủ nhân của tế bào gốc hay
thành viên trong gia đình; còn ngân hàng hỗn hợp thì phục vụ cả 2 mục
đích trên.
“Ở các nước và khu vực như Mỹ, châu
Âu... mô hình ngân hàng công tương đối phổ biến và chiếm tỷ lệ lớn hơn
nhiều so với ngân hàng tư. Đức, Ý không khuyến khích, thậm chí cấm thành
lập ngân hàng tư” – PGS Đông cho biết.
Việc thiếu hành lang pháp lý không chỉ cản trở sự ra đời của các ngân hàng tế bào gốc hiến tặng mà còn gây khó khăn cho việc đưa tế bào gốc từ nước ngoài về điều trị cho người bệnh. Đơn cử trường hợp bệnh nhân ở Cà Mau, nếu không được coi là trường hợp ưu tiên đặc biệt, tế bào gốc được dùng cho bệnh nhân này sẽ bắt buộc phải qua soi chiếu tại cửa khẩu hải quan và như vậy sẽ bị chết.
Theo PGS-TS Phạm Văn Phúc – Viện trưởng Viện Tế bào gốc (ĐH Quốc gia TP Hồ Chí Minh), hiện nay các quốc gia trong khu vực và trên thế giới như Malaysia, Singapore, Nhật Bản, Ấn Độ... đều có luật tế bào gốc. Trong khi đó, Việt Nam chưa có bất kỳ văn bản tương tự nào được ban hành.
Tập trung vào thế hệ công nghệ thứ 3
Bên cạnh việc hình thành thêm nhiều ngân hàng tế bào gốc, các chuyên gia cho rằng, Việt Nam nên hướng vào công nghệ tế bào gốc thế hệ thứ 3 được dự đoán sẽ bùng nổ trong giai đoạn tới. Đó là công nghệ ghép tế bào gốc off-the-shelf (sử dụng trực tiếp), bao gồm công nghệ tách dựa vào MACS, FACS; công nghệ nuôi cấy chọn lọc; công nghệ bảo quản; công nghệ biến đổi. Đây cũng là những công nghệ mấu chốt, giúp sản xuất thuốc tế bào gốc theo dây chuyền GMP-WHO.
PGS Phúc đề xuất: “Thời gian tới, Việt Nam cần ưu tiên phát triển các sản phẩm dịch chiết, chất tiết từ tế bào gốc phục vụ làm đẹp và chống lão hóa. Ngoài ra, chúng ta cũng cần phát triển các sản phẩm thuốc tế bào gốc phục vụ điều trị bệnh và xây dựng quy trình ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh.”
Bên cạnh đó, để xây dựng ngành công nghiệp tế bào gốc, theo các chuyên gia, ngoài đầu tư các phòng thí nghiệm, còn cần thiết lập các trung tâm sản xuất thử nghiệm quy mô pilot (quy mô nhỏ) theo đúng tiêu chuẩn.
“Việt Nam đã đầu tư cho R&D về tế bào gốc nhưng không triển khai kết quả mạnh do thiếu trung tâm sản xuất thử nghiệm. Doanh nghiệp sẽ mua dây chuyền công nghệ từ trung tâm sản xuất chứ không phải kết quả nghiên cứu từ phòng thí nghiệm. Xây dựng trung tâm sản xuất ở quy mô pilot là điều kiện tiên quyết để công nghệ tế bào gốc có những sản phẩm chuẩn và được Bộ Y tế cấp phép sử dụng trên người” - PGS Phúc nhấn mạnh.