Ở Việt Nam hiện nay đã có một số thuốc ức chế miễn dịch điều trị bệnh tự miễn, nhưng chúng quá đắt đỏ và chưa thể điều trị dứt điểm bệnh.

Bệnh tự miễn xảy ra do bộ máy miễn dịch mất khả năng phân biệt các kháng nguyên bên ngoài và tự kháng nguyên. Một số bệnh phổ biến được coi là bệnh tự miễn dịch là bệnh Celiac, bệnh tiểu đường loại 1, bệnh Basedow và Lupus ban đỏ hệ thống.

Kể từ khi được công nhận lần đầu vào đầu thế kỷ 20, “các nhà khoa học đã có những bước tiến quan trọng, song việc làm sáng tỏ nguyên nhân gây bệnh vẫn là thách thức lớn”, Thứ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Thị Liên Hương chia sẻ tại toạ đàm “Thúc đẩy miễn dịch học chính xác để điều trị các bệnh rối loạn tự miễn" nằm trong khuôn khổ Tuần lễ Khoa học - Công nghệ VinFuture 2023.

Các nghiên cứu tại Hoa Kỳ, Đức và Anh cho thấy nguy cơ mắc các bệnh lý tự miễn tăng lên từ 20-50% sau khi một người nhiễm COVID-19. Theo thông tin của Đại học Oxford (Anh) vào tháng 5/2023, có khoảng 10% dân số mắc 19 loại bệnh tự miễn. Việt Nam cũng ghi nhận sự gia tăng rõ rệt số người mắc các rối loạn miễn dịch sau COVID-19, tạo ra gánh nặng bệnh tật cho bản thân người bệnh cũng như cho xã hội.

BS Nguyễn Văn Đĩnh, giảng viên lâm sàng thuộc Khối Khoa học Sức khỏe, Vin University, cho biết tỷ lệ mắc bệnh tự miễn của Việt Nam là khoảng 4% - con số này đặt ra câu hỏi cấp bách về việc nên nghiên cứu điều trị như thế nào.

Tuy nhiên, tại Việt Nam cũng như nhiều quốc gia đang phát triển, thách thức trong điều trị các vấn đề rối loạn miễn dịch hiện nay là khoảng cách giữa nhu cầu của người bệnh và các sản phẩm điều trị. Mặc dù có nhiều thuốc, từ ức chế miễn dịch đến điều trị sinh học (tức liệu pháp đích), nhưng mới đạt được hiệu quả giảm triệu chứng, kiểm soát bệnh ổn định chứ chưa giúp người bệnh khỏi hoàn toàn.

Ngoài ra, các thuốc sinh học hoặc thuốc điều trị đích hiện chưa có hoặc quá đắt ở Việt Nam nên khó tiếp cận với số đông. Do đó, phần lớn bệnh nhân tại Việt Nam đang sử dụng các loại thuốc cổ điển, gây nhiều tác dụng phụ như tăng nguy cơ nhiễm trùng, ảnh hưởng nhiều đến các chức năng nội tạng như gan, thận. BS Nguyễn Văn Đĩnh khuyến cáo các công ty nên cố gắng sản xuất thuốc với giá thành phải chăng, để các bệnh nhân có thể dễ dàng tiếp cận.

d
BS Nguyễn Văn Đĩnh, giảng viên lâm sàng thuộc Khối Khoa học Sức khỏe, Vin University, chia sẻ số liệu về tình hình mắc bệnh tự miễn tại Việt Nam. Ảnh: VinFuture Prize

Liệu pháp tiềm năng

Một trong những phương án tiềm năng được kỳ vọng sẽ giúp điều trị dứt điểm các căn bệnh tự miễn là liệu pháp tế bào T điều hòa (Regulatory T cell - Treg) do GS Shimon Sakaguchi, nhà miễn dịch học tại Trung tâm Nghiên cứu miễn dịch tiên phong (IFReC), Đại học Osaka, Nhật Bản, phát triển. Ông là người đầu tiên phát hiện ra các tế bào T điều hòa và sử dụng trúng đích để kích hoạt và tăng cường khả năng miễn dịch của khối u cũng như điều trị các bệnh tự miễn và các bệnh viêm nhiễm khác trong môi trường lâm sàng.

Tại tọa đàm, ông cho biết mình quan tâm đến cơ chế của bệnh rối loạn miễn dịch, hay còn gọi là bệnh tự miễn khi còn là một sinh viên y khoa. “Khi ấy, tôi quan sát được những hiện tượng thú vị khi thử loại bỏ tuyến ức ở chuột. Tác động này đã gây ra triệu chứng bệnh tự miễn ở chuột thí nghiệm, rất giống với con người”, ông phân tích.

Khi nghiên cứu sâu thêm, ông xác định được tính chất và đặc điểm của một nhóm nhỏ tế bào T (Treg) từ chuột trưởng thành. Khi loại bỏ nhóm tế bào này (thay vì cắt loại tuyến ức), chuột bị mắc rất nhiều bệnh tự miễn. Điều bất ngờ là các bệnh tự miễn sẽ được chữa trị nếu các nhà khoa học truyền tế bào Treg ở chuột khoẻ mạnh cho chuột bệnh.

Khi tiến hành đánh giá sâu hơn ở mức độ phân tử, nhóm nghiên cứu của ông đã phát hiện ra vai trò then chốt của một phân tử (gọi là yếu tố phiên mã Foxp3) đối với hoạt động của tế bào Treg. Thông qua nghiên cứu các đột biến trên Foxp3, họ xác định được bất thường ở nhóm tế bào này chính là một trong những nguyên nhân gây ra bệnh tự miễn ở người.

f
GS Shimon Sakaguchi, nhà miễn dịch học tại Trung tâm Nghiên cứu miễn dịch tiên phong (IFReC), Đại học Osaka, Nhật Bản, chia sẻ tại toạ đàm. Ảnh: VinFuture Prize

Việc tìm ra tế bào T điều hòa (Treg) của ông được đánh giá là một trong những bước ngoặt lớn của lịch sử y khoa liên quan tới bệnh tự miễn – rối loạn ảnh hưởng đến mười phần trăm dân số thế giới.

Nghiên cứu Treg trên toàn thế giới trong 25 năm qua đã giúp xác định ba khái niệm cơ bản. Thứ nhất, các tế bào T tự phản ứng (nguyên nhân gây nên các bệnh tự miễn khi các tế bào này bị biến đổi và tấn công cơ thể) không hoàn toàn bị loại bỏ trong tuyến ức theo quá trình chọn lọc âm tính. Các tế bào này vẫn có thể hiện diện trong hệ thống miễn dịch ngoại biên của người bình thường.

Thứ hai, ở trạng thái bình thường, tế bào Treg ức chế quá trình nhân lên và hoạt động của các tế bào T tự miễn. Do vậy, tế bào Treg khi bị thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng có thể gây ra bệnh tự miễn.

Thứ ba, “chúng ta có thể điều trị và ngăn ngừa bệnh tự miễn bằng cách tăng số lượng hoặc chức năng của tế bào Treg trong cơ thể”, GS Shimon Sakaguchi giải thích. Tương tự, Treg còn đóng vai trò trong miễn dịch ung thư và miễn dịch cấy ghép. Bởi thế, “chúng ta có thể tăng cường phản ứng miễn dịch tiêu diệt khối u bằng cách giảm hoạt động của tế bào Treg. Ở chiều ngược lại, nâng cao chức năng hoặc tăng số lượng tế bào Treg giúp chống thải ghép.”

Thế giới hiện đang tập trung nghiên cứu tế bào Treg trong điều trị các bệnh liên quan đến hệ miễn dịch. “Bởi, thay vì điều trị bệnh tự miễn theo triệu chứng, tức là phần ngọn thì chúng ta tìm cách ngăn ngặn bệnh từ gốc bằng việc tác động đến tế bào Treg”, ông giải thích. “Đây là thách thức và cũng chính là cơ hội để phát triển liệu pháp Treg có hiệu quả lâm sàng mong muốn.”


Tuần lễ Khoa học - Công nghệ VinFuture 2023 diễn ra từ ngày 18-21/12 tại Hà Nội, hội tụ nhiều tên tuổi của thế giới trong các lĩnh vực trọng yếu như: Công nghệ bán dẫn, Trí tuệ nhân tạo, Y học chính xác và hạ tầng Giao thông Xanh…

Tuần lễ này gồm 4 hoạt động chính: "Tọa đàm Khoa học vì Cuộc sống"; "Chuỗi Đối thoại Khám phá Tương lai VinFuture"; "Lễ trao giải VinFuture"' và "Giao lưu cùng Chủ nhân Giải thưởng VinFuture".