Ba năm trước, ông Jesús Tilano mệt mỏi lê đến trạm xá - tọa lạc trong một thung lũng rừng rậm ở Colombia - với những vết thương hở lớn ở mũi, cánh tay phải và bàn tay trái. Ông được chẩn đoán mắc bệnh leishmania, một căn bệnh ký sinh lây lan qua vết cắn của ruồi cát cái. Đây là căn bệnh phổ biến đối với những người nông dân “bán mặt cho đất, bán lưng cho trời” ở các nước đang phát triển.
Leishmania là một căn bệnh khủng khiếp, và phương pháp điều trị căn bệnh hầu như không thay đổi trong một thế kỷ. Loại thuốc đầu tiên mà ông Tilano dùng là cách đây 70 năm. Tất cả các phương pháp điều trị đều là sự kết hợp giữa đau đớn, độc hại, tốn kém và khó khăn - bệnh nhân phải điều trị nội trú hoặc thăm khám hằng ngày trong một tháng.
Trong số những căn bệnh thường được mệnh danh là “các bệnh nhiệt đới bị lãng quên”, nhiều chuyên gia tin rằng bệnh leishmania là một trường hợp tiêu biểu. Suốt 120 năm kể từ lần đầu tiên nó được xác định, trung bình có 2 triệu người mắc bệnh mỗi năm, và phương pháp điều trị vẫn không có gì tiến bộ. Riêng tại Việt Nam, năm 1978, Bệnh viện 103 - Học viện Quân y đã phát hiện ca bệnh Leishmania đầu tiên trên một bệnh nhân. Khi ấy, ký sinh trùng đã xâm nhập vào phủ tạng.
Giờ đây, mọi thứ đang bắt đầu thay đổi: Khi cháu trai của ông Tilano, Andrés Tilano, 14 tuổi, mắc bệnh leishmania vào năm ngoái, cậu bé đã được điều trị tại một phòng khám ở Medellín, bằng một liệu pháp thử nghiệm giúp chữa khỏi bệnh nhiễm trùng chỉ trong vài ngày.
Ngạc nhiên thay, liệu pháp thử nghiệm đó do một viện nghiên cứu nhỏ có trụ sở tại Đại học Antioquia ở Medellín, phát triển. Viện nghiên cứu này có tên là PECET (Chương trình Nghiên cứu và Kiểm soát Bệnh Nhiệt đới). Trong quá trình tìm kiếm các phương pháp điều trị mới cho bệnh leishmania, chương trình đã hợp tác với DNDi (Sáng kiến Thuốc cho các bệnh bị lãng quên), một tổ chức nghiên cứu và phát triển phi lợi nhuận có trụ sở tại Geneva.
Tất cả các phương pháp điều trị thử nghiệm mà các nhà nghiên cứu đang đánh giá đều ít độc hại, bớt phiền toái và đỡ tốn kém hơn nhiều so với những phương pháp hiện có.
“Nếu chúng tôi không tiến hành, thì sẽ chẳng ai làm cả”, TS. Juliana Quintero, chuyên gia về bệnh leishmania và là nhà nghiên cứu tại PECET, ngậm ngùi chia sẻ.
Mỗi ngày, bác sĩ Quintero gặp gỡ những bệnh nhân ở các vùng nông thôn. Cô hiểu rằng rất ít người có đủ khả năng ở lại thành phố để nhận liệu pháp điều trị bằng cách tiêm thuốc trong một tháng; cô ấy muốn tạo ra một phương pháp điều trị mà cô ấy có thể gửi về nhà cho họ, lý tưởng nhất là phương pháp điều trị mà họ có thể uống được. Bởi vì quỹ phát triển thuốc điều trị bệnh leishmania vô cùng ít ỏi, nên cô hy vọng sẽ có thứ gì đó giúp chống toàn bộ 22 loại ký sinh trùng gây ra các biến thể của căn bệnh này ở các nước nhiệt đới trên thế giới.
Các nhà nghiên cứu bệnh leishmania đã lấy cảm hứng từ phương pháp truyền thống của người dân bản địa trong khu vực: Loại thuốc họ đang thử nghiệm là một loại gel bôi lên vết thương, có nguồn gốc từ một loại cây mà người bản địa dùng để chống lại ký sinh trùng. Phương pháp điều trị thử nghiệm đã chữa khỏi bệnh cho cậu bé Andrés Tilano được gọi là liệu pháp nhiệt, tương tự với phương pháp chữa bệnh truyền thống của người bản địa là đốt các vết thương. Bác sĩ Quintero đã sử dụng một thiết bị cầm tay phát ra nhiệt ở mức 500C, hay 1220F, áp lên trên vết thương, tiêu diệt ký sinh trùng sâu bên trong.
Ông Tilano và cháu trai của ông mắc bệnh leishmania ngoài da, đây là dạng bệnh ít nghiêm trọng nhất. Nó có thể tiến triển thành bệnh leishmania niêm mạc, khi ký sinh trùng lây nhiễm vào các mô như bên trong mũi, hoặc tiến triển thành bệnh leishmania nội tạng, khi ký sinh trùng di chuyển đến lá lách, gan hoặc tủy xương. Nếu không được điều trị, 95% bệnh nhân mắc thể bệnh nội tạng sẽ tử vong. Căn bệnh này đã gây tử vong cho khoảng 6.000 người mỗi năm, hầu hết ở châu Phi và châu Á. Số ca tử vong đã giảm đáng kể trong vài năm qua chủ yếu nhờ những tiến bộ trong phương pháp điều trị ở Ấn Độ, nơi bệnh này được gọi là kala-azar.
Bác sĩ Quintero chia sẻ rằng vì các phương pháp điều trị hiện tại quá phức tạp và khó tiếp cận nên rất ít bệnh nhân hoàn thành liệu trình. Điều này tạo ra một loại ký sinh trùng kháng thuốc mới.
Tìm kiếm tài trợTổ chức phi lợi nhuận DNDi đã sàng lọc hơn 2,5 triệu hợp chất - bước tiêu chuẩn đầu tiên trong quá trình phát triển thuốc - để tìm ra năm cấu trúc hóa học trong phòng thí nghiệm, dường như chúng có tác dụng chống lại ký sinh trùng gây bệnh leishmania. Nhưng trong số năm hợp chất đó, chỉ một hoặc hai hợp chất sẽ được chọn để tiến tới các thử nghiệm lâm sàng lớn hơn.
Ông Jadel Kratz, người phụ trách quy trình nghiên cứu thuốc của tổ chức ở khu vực Mỹ Latinh hé lộ việc phát hiện hợp chất và các nghiên cứu tiền lâm sàng tiêu tốn từ 10 triệu đến 20 triệu USD, trong khi việc vượt qua các thử nghiệm lâm sàng nhỏ đầu tiên về độ an toàn và một số dấu hiệu hiệu quả có thể tốn thêm 6 triệu USD. Giai đoạn cuối cùng, các nhà khoa học cần tiến hành một thử nghiệm quy mô lớn trên bệnh nhân để kiểm tra xem thuốc có tác dụng hay không, tiêu tốn ít nhất là 20 triệu USD - nhiều hơn số tiền tài trợ mà họ nhận được.
Dẫu vậy, nỗ lực của DNDi và các nhà nghiên cứu ở Ấn Độ, Colombia và Brazil đã mang lại nhiều kết quả khả quan. Hiện tại, có năm loại thuốc đang được thử nghiệm ở Giai đoạn 1 và một loại thuốc khác ở Giai đoạn 2, điều chưa từng có trong lịch sử căn bệnh này.
Hiện chưa rõ khi nào và bằng cách nào các nhà khoa học sẽ chuyển sang giai đoạn tiếp theo của quy trình. Bà Marcela Vieira, nhà nghiên cứu của Trung tâm Y tế Toàn cầu tại Viện Nghiên cứu Phát triển và Quốc tế ở Geneva, cho biết các viện nghiên cứu y tế công cộng hoặc học thuật hiếm khi có đủ nguồn lực để đẩy thuốc đến cuối quy trình xét duyệt.
TS. Kratz cũng mô tả rằng các loại thuốc có nguồn gốc từ các tổ chức y tế công cộng ở Brazil hoặc Ấn Độ thường khác với những loại thuốc do một công ty dược phẩm ở một nước công nghiệp phát triển ở một điểm quan trọng: Các nhà khoa học ngay từ đầu đã xác định được rằng loại thuốc này cần được thiết kế sao cho phù hợp với một hệ thống y tế có nguồn lực thấp.
Ở Colombia và nước láng giềng Brazil, bệnh nhân mắc leishmania chủ yếu là nông dân, thợ khai thác gỗ và thợ mỏ - những người thường xuyên tiếp xúc với ruồi cát do đặc thù công việc. Biến đổi khí hậu đang khiến môi trường sống của ruồi lan rộng nhanh chóng, và bác sĩ Quintero nhận thấy mình thường xuyên phải điều trị cho các trường hợp ở khu vực bán thành thị hơn.
Bà Vieira tin rằng Chính phủ Colombia hiện đang bỏ lỡ cơ hội khi không tài trợ cho thử nghiệm Giai đoạn 3 của liệu pháp thử nghiệm mới này dù rất tốn kém nhưng nó ít hơn nhiều so với số tiền họ sẽ trả cho một phương pháp điều trị nếu nó được phát triển bởi một công ty chỉ quan tâm đến lợi nhuận.
Theo The New York Times