Paradigm: Cải thiện quy trình thử nghiệm lâm sàng

Đối với những bệnh nhân mắc phải một căn bệnh hiểm nghèo, các thử nghiệm thuốc lâm sàng là tia hy vọng sống của họ. Nhưng không phải ai cũng chờ được đến thời điểm giai đoạn thử nghiệm kết thúc. Trong khi nhiều khía cạnh của nền y học đang tiến bộ nhanh chóng với các công nghệ hiện đại, một số nền tảng của các thử nghiệm lâm sàng - công nghệ phụ trợ, tập hợp dữ liệu và tuyển bệnh nhân tình nguyện - vẫn giậm chân tại chỗ trong nhiều thập kỷ.

Paradigm, một công ty khởi nghiệp đặt trụ sở tại New York, hy vọng sẽ cải thiện được quy trình này. Họ đang xây dựng một công nghệ có thể hỗ trợ các bác sĩ, nhà nghiên cứu và các công ty dược phẩm lớn dễ dàng thực hiện quy trình thử nghiệm lâm sàng - vốn đầy phức tạp và chồng chéo.

Bản thân ông Kent Thoelke, giám đốc điều hành của Paradigm, đã phải kinh qua biết bao mệt mỏi khi tiến hành giai đoạn thử nghiệm. Ông đã dành hơn 25 năm để giám sát quá trình phát triển thuốc và thử nghiệm lâm sàng tại các công ty chăm sóc sức khỏe khác nhau và đã tận mắt chứng kiến ​​nhiều nút thắt trong các giai đoạn. “Tôi đã dành toàn bộ sự nghiệp của mình để lòng vòng trong một hệ thống ì ạch, trì trệ, không thay đổi,” ông nói.

Ngay cả khi đảm nhiệm vai trò giám đốc đổi mới của Icon, một công ty điều phối các thử nghiệm lâm sàng cho những công ty dược phẩm lớn, ông vẫn chỉ trích mạnh mẽ cách hoạt động của ngành. Vì vậy, khi Robert Nelsen, một nhà đầu tư mạo hiểm, mở lời với ông Thoelke vào tháng 8/2021 về việc xây dựng một hệ thống mới cho các thử nghiệm lâm sàng, ông ấy đã không ngần ngại gật đầu. Công ty của ông Nelsen, ARCH Venture Partners, đã hỗ trợ hàng chục công ty non trẻ “lột xác” thành các công ty vững mạnh, bao gồm Illumina, một công ty giải trình tự gene trị giá 33 tỷ USD.

Cho đến nay, Paradigm đã huy động được khoảng 200 triệu USD từ các nhà đầu tư. Theo dữ liệu từ Crunchbase. Vào năm ngoái, chỉ có ba công ty khởi nghiệp chăm sóc sức khỏe khác kiếm được số tiền lớn như vậy trong giai đoạn đầu phát triển.

Quả thực đó là một số tiền lớn bất thường đối với một công ty hãy còn non trẻ, nhưng nó phản ánh cơ hội của công ty trong một ngành công nghiệp đang phát triển - nhưng được kết nối đầy chắp vá giữa các cơ chế lỗi thời không phải lúc nào cũng ăn ý với nhau. Rất nhiều nhà đầu tư nhìn thấy được tiềm năng của Paradigm. Năm ngoái, đã có hơn 430.000 thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trên thế giới. Đây là một bước tiến lớn, khi con số này cách đây hơn 20 năm chỉ có hơn 2.000.

“Một trong những vấn đề mà chúng tôi thường gặp phải trong các thử nghiệm đó là việc nhập liệu sai sót”, TS. Laura J. Esserman, một bác sĩ phẫu thuật ung thư vú tại Đại học California, San Francisco, người không tham gia vào công việc của Paradigm, kể. “Chúng tôi tiêu tốn thời gian và công sức vào những việc không đáng”.

Vì sao họ lại gặp vấn đề về nhập liệu? Tại Hoa Kỳ, trước khi một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị có thể được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) chấp thuận sử dụng, nó phải trải qua nhiều giai đoạn thử nghiệm lâm sàng để đánh giá hiệu quả đối với hàng trăm, thậm chí hàng nghìn bệnh nhân.

Theo Trung tâm Nghiên cứu Phát triển thuốc Tufts, vào năm ngoái, các công ty dược phẩm đã trả gần 50 tỷ USD cho các công ty bên thứ ba - bao gồm Icon và Labcorp - để giúp họ tuyển bệnh nhân tình nguyện thử nghiệm thuốc và đồng thời quản lý những bệnh nhân này.

Các công ty như vậy về cơ bản hoạt động như những tổ chức trung gian cho các công ty dược phẩm và các tổ chức y tế lớn. Họ làm việc với các bệnh viện và trường đại học để tuyển và giữ liên lạc với bệnh nhân. Tuy nhiên, thông tin về bệnh nhân trải qua thử nghiệm lâm sàng được hệ thống trường đại học lưu giữ hoàn toàn tách biệt với hồ sơ y tế điện tử mà bác sĩ hoặc bệnh viện lưu giữ - trên cùng một bệnh nhân.

Hai hệ thống không chỉ trùng lặp mà còn có khả năng sinh ra lỗi, do bác sĩ và y tá phải nhập dữ liệu của bệnh nhân hai lần. Hơn nữa, các công ty bên thứ ba thường cử người của họ đến để xác minh dữ liệu, làm tăng thêm chi phí không cần thiết.

“Hiện tại, quá trình chăm sóc lâm sàng của bác sĩ và nghiên cứu lâm sàng của nhà khoa học là những thế giới song song đầy khác biệt”, Kenneth Getz, giáo sư tại Trường Y Đại học Tufts, người điều hành trung tâm nghiên cứu phát triển thuốc, cho biết.

Paradigm muốn hợp nhất thế giới nghiên cứu lâm sàng và chăm sóc lâm sàng bằng cách đồng bộ hóa nền tảng phần mềm của mình với phần mềm theo dõi hồ sơ y tế điện tử của bệnh nhân. Phần mềm của Paradigm sẽ mã hóa thông tin theo quy định bảo mật riêng tư, sau đó sẽ lọc thông tin liên quan vào dữ liệu thử nghiệm lâm sàng và sàng lọc các điểm bất thường. Phần mềm của nó cũng có thể giúp các bác sĩ sàng lọc bệnh nhân đủ điều kiện tham gia các nghiên cứu hiện có.

Đội ngũ Paradigm hy vọng sẽ thu lời bằng cách tính phí các công ty dược phẩm trong dịch vụ tuyển bệnh nhân tình nguyện và quản lý các thử nghiệm.

Khi tiến hành các thử nghiệm lâm sàng, nhà nghiên cứu không chỉ phải suy nghĩ làm thế nào để có đủ số lượng bệnh nhân tình nguyện, mà còn phải băn khoăn về khả năng tiến hành các thử nghiệm trong môi trường cộng đồng, đáp ứng yêu cầu giấy tờ hành chính và hỗ trợ tài chính. Các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, đặc biệt là các phòng khám cộng đồng, không có đủ nguồn lực để hỗ trợ nghiên cứu lâm sàng ở quy mô lớn, điều này càng làm gia tăng gánh nặng cho các bệnh viện lớn, đồng thời dẫn đến những người tham gia thử nghiệm có thể không đại diện chính xác cho nhóm bệnh nhân mà liệu pháp dự định nhắm đến.

Hiện tại, chỉ có 3 đến 5% bệnh nhân đủ điều kiện tham gia vào các nghiên cứu lâm sàng, theo dữ liệu của FDA. Chẳng hạn, tỷ lệ bệnh nhân tham gia các nghiên cứu về ung thư nằm trong khoảng từ 2 đến 8%, theo một nghiên cứu gần đây trên tạp chí của Viện Ung thư Quốc gia. Trong đó, dữ liệu của FDA cho thấy vào năm 2020, 75% người tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng là người da trắng trong khi 11% là người gốc Tây Ban Nha, 8% là người da đen và 6% là người châu Á.

Ông Thoelke cho biết, vì Paradigm hy vọng có thể hợp lý hóa các thủ tục hành chính thông qua nền tảng, nên công ty có thể hỗ trợ các bệnh viện nhỏ hơn - nơi thường phục vụ cho các cộng đồng đa chủng tộc - tham gia dễ dàng vào những thử nghiệm. Ông Thoelke ước tính rằng phần mềm của Paradigm có thể giúp 85 đến 90% bác sĩ tham gia vào nghiên cứu.

“Quy mô thử nghiệm thuốc sẽ đa dạng hơn, điều mà trước nay chưa từng có”, ông cho hay.

Mô hình này, nếu thành công, không chỉ giúp giảm nhẹ gánh nặng nhập liệu cho bác sĩ, y tá - những người vốn đã rất bận rộn, mà còn giúp đẩy nhanh quá trình tìm kiếm bệnh nhân tình nguyện, từ đó rút ngắn thời gian thử nghiệm. “Thay vì các thử nghiệm kéo dài hai hoặc ba năm, chúng ta sẽ tiến hành trong tám hoặc 12 tháng. Lợi ích chi phí mang lại là rất lớn”, Thoelke phân tích.

Heidi Williams, giáo sư kinh tế tại Đại học Stanford, người đã tiến hành nghiên cứu về tỷ lệ đại diện của các nhóm thiểu số trong những thử nghiệm lâm sàng, cho biết tham vọng này đòi hỏi cần phải có sự thay đổi rất lớn trên toàn ngành. Bà lưu ý rằng trước đây đã có nhiều công ty công nghệ đầy hứa hẹn kinh doanh từ việc cắt giảm chi phí trong các hệ thống chăm sóc sức khỏe - nhưng rồi họ đều thất bại. “Các vấn đề phức tạp hơn chúng ta nghĩ, và không dễ để tìm ra khoảng trống để cắt giảm chi phí”, bà Williams nói.

Paradigm nhận thức được rằng họ không phải là công ty khởi nghiệp duy nhất cố gắng cải thiện quá trình thử nghiệm lâm sàng, nhưng ông Thoelke đang đánh cược rằng khoản tài trợ 200 triệu USD sẽ giúp họ có thời gian để xây dựng hệ thống của mình một cách cẩn thận.

Kenneth Frazier, cựu giám đốc điều hành của gã khổng lồ dược phẩm Merck, người nằm trong hội đồng quản trị của Paradigm, cho biết họ hiểu rõ một sự thật rằng sẽ mất nhiều thời gian để thực hiện bất kỳ thay đổi nào.

“Chúng tôi đang cố gắng thay đổi một hệ thống đã tồn tại, vận hành qua nhiều thập kỷ. Đây là một cuộc chơi lâu dài,” ông Frazier nói. “Rất khó để tthay đổi dịch vụ chăm sóc sức khỏe chỉ trong 10 năm.” Ông cũng là giám đốc điều hành của General Catalyst, một trong những quỹ đầu tư mạo hiểm đã giúp thành lập Paradigm.

Paradigm đang có nhiều lợi thế để hiện thực hóa tham vọng của mình. Ngoài ARCH và General Catalyst, những nhà đầu tư ủng hộ Paradigm còn có quỹ BrightEdge của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Đội ngũ công ty gồm có giám đốc điều hành Milind Kamkolkar (cựu giám đốc dữ liệu tại Công ty Dược phẩm Sanofi của Pháp và là giám đốc toàn cầu về khoa học dữ liệu và AI tại Novartis), TS. Kathryn Lang - Phó chủ tịch cấp cao về các giải pháp lâm sàng và y tế (cựu giám đốc toàn cầu của một dự án ung thư tại Pfizer).

GS. Kenneth Getz nhận định ý tưởng hoạt động của Paradigm “nghe có vẻ rất hứa hẹn về mặt lý thuyết”, vì nó đang giải quyết một số thách thức quan trọng mà ngành y tế phải đối mặt. Nhưng “một trong những rào cản, thách thức lớn nhất trong ngành này là làm thế nào để bạn vượt qua một ngành công nghiệp đã được xây dựng vững chắc và có chỗ đứng nhất định,” ông nói thêm, đề cập đến các công ty trung gian như Labcorp.