Trong phương pháp chỉnh sửa gene được coi là công cụ tuyệt vời để chữa bệnh di truyền này, một chuỗi RNA tên là CRISPR sẽ nhắm vào những điểm cụ thể trên bộ gene.
Một enzym hoạt động cùng với CRISPR có tên Cas-9 sẽ cắt đứt chúng, tạo khoảng trống để bộ máy sửa chữa của tế bào “chèn” đoạn DNA thay thế vào. Cas-9 được nhiều chuyên gia sử dụng để xóa bỏ, biến đổi, thậm chí là bổ sung DNA vào các hệ thống sinh học di truyền cơ bản bên trong sinh vật, từ nấm men cho tới con người.
Nhưng phương pháp này chủ yếu can thiệp vào phôi thai giai đoạn đầu, vì vậy cần tăng độ chính xác và tiện dụng để chữa được nhiều bệnh hơn.
Trước nay, các nhà khoa học vẫn tạo ra những con chuột biến đổi gene bằng thụ tinh trong ống nghiệm. Họ tiêm hormone vào chuột cái chuẩn bị giao phối. Những quả trứng đã thụ tinh được tiêm RNA dẫn đường và protein Cas-9 trước khi phôi phân chia. Các phôi này sau đó được cấy vào chuột.
Phương pháp này rất đắt đỏ, tốn thời gian, tỷ lệ sinh thành công thấp (chỉ 10-15%). Phải có hơn 100 phôi mới tạo được một con chuột có thể dùng để sửa gene.
Tuy nhiên, các nhà khoa học thuộc Đại học California - Berkeley (Mỹ) vừa phát triển thành công một phương pháp mới giúp chỉnh sửa gene dễ dàng hơn có tên là CRISPR-EZ.
Để kiểm tra phương pháp CRISPR-EZ, các nhà nghiên cứu dùng điện trường tạo ra lỗ phôi - “lối vào” của các phân tử chỉnh sửa gene. Thông qua phương pháp này, họ có thể xác định các gene mục tiêu với độ chính xác 88% và tỷ lệ sinh nở thành công vào khoảng 30-50%.
Do tỷ lệ thành công cao, công cụ này cũng được coi là thước đo để xác định mức độ cần thiết của phân tử RNA hướng dẫn. Với CRISPR và đặc biệt là CRISPR-EZ, chi phí và thời gian giảm đi ít nhất 10 lần.”
Lê Mai (Theo Techtimes)