Tiến sỹ Trần Vân Khánh hiện là Trưởng bộ môn Bệnh học phân tử, Đại học Y Hà Nội.




Trong thời gian làm nghiên cứu sinh tại khoa Y, Đại học Tổng hợp Kobe, Nhật Bản, tiến sỹ Khánh đã đi sâu nghiên cứu các dạng đột biến gene trong một số bệnh lý di truyền, trong đó có bệnh loạn dưỡng cơ phục vụ việc chẩn đoán sớm, tư vấn di truyền và làm tiền đề cho nghiên cứu triển khai liệu pháp điều trị gene.

Dự án “Nghiên cứu liệu pháp điều trị gene bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne” của tiến sỹ Khánh được nhận học bổng của chương trình L'Oréal for women in science năm 2011. Mục tiêu của dự án là thiết lập được mô hình tế bào cho liệu pháp điều trị gene đối với bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Thành công của dự án là cơ sở khoa học để triển khai liệu pháp in vivo (trên cơ thể sống) với mục đích cuối cùng là điều trị bệnh nhân bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne Việt Nam trong tương lai.