Đối mặt với vấn đề giá thành nghiên cứu, sản xuất thuốc mới tăng phi mã, các nhà y khoa đang hướng đến việc sử dụng lại các loại thuốc cũ - thậm chí là những thuốc đã thất bại trong lần thử nghiệm đầu tiên - vào những mục đích chữa trị mới.

“Cái khó ló cái khôn”

Năm 2010, nhóm nghiên cứu của tiến sỹ Grant Churchill thuộc Đại học Oxford (Anh) cố gắng tìm kiếm phương pháp điều trị bệnh rối loạn lưỡng cầu não mà không cần dùng lithium - loại thuốc có tác dụng tốt nhưng gây nhiều biến chứng. Ông Churchill đã đề nghị bác sỹ Justyn Thomas xem xét lại toàn bộ 450 hợp chất trong bộ sưu tập thuốc của Viện Sức khỏe quốc gia Mỹ. Đây là thư viện lưu trữ thuốc đã qua kiểm nghiệm, được chứng nhận là an toàn với người, nhưng không được đưa ra thị trường.

Các bác sỹ thường là người tìm ra cách thức dùng mới của thuốc cũ. Ảnh: Rand
Các bác sỹ thường là người tìm ra cách thức dùng mới của thuốc cũ. Ảnh: Rand

Bác sĩ Thomas đã lần lượt thử nghiệm hiệu quả của 450 chất kể trên bằng cách nhỏ vài giọt mỗi chất vào đĩa Petri chứa vi khuẩn đã biến đổi gene để sản xuất ra enzyme mà lithium có thể ức chế.

Ông phát hiện một hợp chất vốn dành cho điều trị đột quỵ. có khả năng kìm hãm sự sản xuất enzyme liên quan đến bệnh rối loạn lưỡng cầu não, tương tự tác dụng của lithium.
Khi thử nghiệm với chuột, hợp chất có tên ebselen kể trên vượt qua hàng rào hóa học bảo vệ não - một khả năng mà rất ít hợp chất có được. Nhóm của Churchill sau đó đã thử nghiệm và chứng minh ebselen có thể sử dụng an toàn trên người tình nguyện khỏe mạnh.

Đại học Oxford đang phối hợp với một công ty dược để thử nghiệm lâm sàng ebselen trong điều trị rối loạn lưỡng cầu não. Do thuốc đã được chứng nhận an toàn trước đó, họ có thể bỏ qua giai đoạn thử nghiệm an toàn để đi thẳng tới giai đoạn kiểm nghiệm tính hiệu quả của thuốc với bệnh rối loạn lưỡng cầu não, so sánh với dùng lithium. “Là một nhóm nghiên cứu không có tiền tài trợ từ các công ty, chúng tôi đã có thể tiến một bước dài từ việc nhận diện các phân tử tới việc thử nghiệm trên người với một số kinh phí vô cùng hạn hẹp” - Churchill nói.

Tiết kiệm hàng tỷ USD

Với ngành công nghiệp dược, ý tưởng dùng lại thuốc cũ thực sự có ý nghĩa to lớn về mặt kinh tế. Để đưa một sản phẩm thuốc ra thị trường, nhà sản xuất thường mất khoảng 13-15 năm và tiêu tốn trung bình 2-3 tỷ USD. Đây là lý do giá thành sản phẩm ngày càng tăng - dù số lượng thuốc hằng năm được cấp phép, số tiền bỏ ra nghiên cứu thuốc vẫn như cũ hay thậm chí là giảm trong vòng 1 thập kỷ.

Hiện có khoảng 3.000 thuốc đã được cấp phép ở ít nhất một quốc gia, trước khi trở thành nguồn tài nguyên ẩn dật nếu không được tái sử dụng cho mục đích khác. Rất nhiều thuốc trong số đó nếu được sử dụng cho mục đích mới thì có thể bỏ qua các giai đoạn thử nghiệm đầu tiên và ít nguy cơ gây phản ứng phụ trong các giai đoạn thử nghiệm tiếp theo. Điều này giúp giá thành của thuốc giảm mạnh so với những hợp chất (loại thuốc) hoàn toàn mới.

Theo tính toán, việc tái sử dụng thuốc cũ cho mục đích mới có thể tiêu tốn 300 triệu USD và mất khoảng thời gian là 6,5 năm. “Theo tôi, số thuốc có thể tái sử dụng về mặt lý thuyết là vào khoảng 75%” - Bernard Munos - chuyên gia cao cấp thuộc Tổ chức Luật gia về phát triển thuốc FassterCures, Washington, Mỹ - cho biết.

Tuy nhiên trên thực tế, số thuốc cũ được tái sử dụng còn khá ít. 68% trong số đó bị loại khi thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn 2, chỉ có 40% số thuốc đi được tới giai đoạn thử nghiệm thứ ba.

Tiềm năng lớn cho ngành dược

Các nhà khoa học đang tính tới việc tái thiết cách dùng cho thuốc generic - thuốc tương đương sinh học với biệt dược gốc, được sản xuất khi quyền sở hữu công nghiệp của biệt dược đã hết hạn, nhờ đó thường được bán với giá rẻ.

Đây là những loại thuốc đã xuất hiện trên thị trường nhiều năm và được chứng minh tính an toàn, tổng chi phí để đưa nó vào sử dụng trở lại sẽ không nhiều. Nếu có một công thức hoặc một ứng dụng mới, chúng có thể được tái cấp phép và tiếp tục tồn tại trên thị trường trong vòng 3 năm theo quy định của Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA).

Ngoài ra, một số tổ chức đang tìm cách thu thập thông tin về các loại thuốc generic từ các công trình khoa học, giấy phép chứng nhận, thậm chí là cả những dữ liệu bất lợi có liên quan mà FDA đưa ra. Sau đó, họ sẽ tạo thành một mạng lưới xã hội, vạch ra mối liên hệ giữa các loại thuốc, cấu trúc phân tử, gene và các thực thể sinh học khác. Nếu có càng nhiều mối liên hệ với bệnh, thuốc càng có nhiều cơ hội được tái sử dụng để chữa bệnh đó.

Có một thực tế là nhiều bác sỹ ở phòng khám có thể đưa ra những gợi ý sử dụng mới cho thuốc rất tốt. “Mỗi loại thuốc được sử dụng trong vài năm đều có thể khai thác thêm 20 công dụng không được ghi trên nhãn, 2/3 trong số những công dụng đó là do các bác sỹ phát hiện ra” - Moshe Rogosnitzky - người đứng đầu một trung tâm nghiên cứu về tái sử dụng thuốc được thành lập tại Đại học Ariel (Israel) năm 2015 - cho biết.