Chỉ một công nghệ, vừa có thể tiêu diệt các siêu vi khuẩn (superbug), vừa làm chậm sự tiến triển của tế bào ung thư, lại còn có tiềm năng giúp thanh toán nạn đói ở nhiều nơi trên thế giới.
Đó hoàn toàn không phải ma thuật mà là khoa học – công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9.
Hiện nay, một nhóm các khoa hoc tại Viện Chỉnh sửa Gen (Gene Editing Institute) đã phát triển một công cụ CRISPR mới để quan sát cách thức CRISPR hoạt động và học cách kiểm soát tiến trình chỉnh sửa gen. Kết quả nghiên cứu của họ đã được công bố trên Tạp chí CRISPR.
Cas9 là một dạng protein, đóng vai trò như “chiếc kéo” trong hệ thống CRISPR-Cas9. Môi trường hoạt động của Cas9 là bên trong tế bào, cho nên nó sẽ không vận hành hiệu quả nếu DNA bị tách ra khỏi tế bào. Đây thực sự là thách thức mà các nhà khoa học thường gặp phải khi ứng dụng công nghệ này.
“Thao tác với CRISPR trong tế bào cũng giống như làm việc bên trong một chiếc hộp tối đen vậy. Tuy bộ máy có vận hành trơn tru nhưng bạn lại không thể quan sát được cơ cấu truyền động của nó”, TS. Eric Kmiec – Giám đốc Viện Chỉnh sửa Gene và trưởng nhóm nghiên cứu, phát biểu trong một cuộc họp báo. “Bạn có thể biết kết quả sau khi quá trình chỉnh sửa gen hoàn tất, nhưng lại không biết làm sao để đạt được như vậy – điều cực kỳ cần thiết để đảm bảo CRISPR an toàn với bệnh nhân.”
Để tạo ra một công cụ CRISPR “không tế bào” (cell-free), Kmiec cùng các đồng nghiệp đã thay thế Cas9 bằng một loại protein khác: Cpf1, hay còn gọi là Cas12a. Với CRISPR-Cpf1, họ có thể di chuyển một phân tử DNA (mạch đôi dạng vòng) gọi là plasmid (cấu trúc tự sao chép mang gen tồn tại trong tế bào chất) ra khỏi tế bào để chỉnh sửa trong ống nghiệm.
Theo nhóm nghiên cứu, đây là công cụ CRISPR đầu tiên có khả năng làm được điều này, cho thấy sự cải tiến rõ rệt so với CRISPR-Ca9 trên một số khía cạnh.
Thứ nhất, qua CRISPR-Cpf1, các nhà nghiên cứu có thể quan sát được công cụ này vận hành như thế nào, điều mà như Kmiec nói – đặc biệt quan trọng nhằm đảm bảo an toàn cho bệnh nhân.
Thứ hai, công cụ này sẽ giúp cho việc chuẩn đoán y học trở nên nhanh hơn. Bởi vì các loại đột biến gây ung thư trên mỗi bệnh nhân là khác nhau, cho nên với CRISPR-Cpf1, bác sĩ có thể xác định loại đột biến cụ thể nhanh chóng hơn so với sử dụng CRISPR-Cas9, để từ đó đưa ra phương pháp điều trị tốt nhất cho bệnh nhân – Kmiec nhấn mạnh.
Thứ ba, thao tác cắt bằng Cpf1 mang lại hiệu quả cao hơn so với Cas9. Cụ thể, vết cắt do Cas9 thực hiện có thể để lại “đầu tù” (blunt ends) trên gen. Sẽ không có vấn đề gì nếu các bác sĩ chỉ muốn loại bỏ gen, tuy nhiên với đầu tù, chúng ta không thể nào gắn vào đó một đoạn mã gen khác được. Trong khi Cpf1 có thể để lại “đầu kết dính”, giúp cho việc gắn DNA mới trở nên dễ dàng hơn nhiều.
Viện Chỉnh sửa Gen đang tìm kiếm đối tác để thương mại hóa và đưa công cụ CRISPR-Cpf1 vào sử dụng rộng rãi trong việc chuẩn đoán ung thư. Vì thế, trong tương lai gần, chúng ta hoàn toàn có thể trông chờ màn “ma thuật trong phòng thí nghiệm” này.