Tế bào gốc sẽ “thay đổi cuộc chơi” trong chữa trị bệnh tật

Trước đây, các bác sĩ thường cho rằng con người sẽ mắc các bệnh do cơ quan trong cơ thể bị mất tế bào (do tổn thương hoặc lão hóa). Khi số lượng tế bào bị mất nhiều tới mức tế bào không có hoặc ít có khả năng tái tạo đủ dẫn đến chức năng của cơ quan bị suy yếu. Vì vậy trong lĩnh vực y tế, các bác sĩ chỉ có thể cố gắng tìm ra các liệu pháp để giúp khắc phục các ảnh hưởng của bệnh. Nhưng với các tế bào gốc, các nhà nghiên cứu đã không còn chấp nhận ý tưởng này rằng mọi người bị bệnh do các tế bào bị mất và rằng y tế chỉ có thể khắc phục được ảnh hưởng của bệnh. Trong cách nhìn nhận của các nhà nghiên cứu, các mô tổn thương có thể được khắc phục, khôi phục hoặc tái tạo. Vì vậy, Tế bào gốc trở thành một yếu tố “thay đổi cuộc chơi” trong trị liệu bệnh của con người.

Đối với các bệnh lý về di truyền, ví dụ như bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, các nhà nghiên cứu có thể lấy máu từ bất kỳ người trưởng thành nào bị mắc bệnh, sau đó làm cho tế bào đó trở thành tế bào gốc giống tế bào gốc phôi. Tiếp theo, họ sử dụng các công cụ điều chỉnh gene để sửa chữa các đột biến gây ra bệnh, làm cho các tế bào gốc đã được chỉnh sửa này có thể biệt hóa để tạo thành tế bào trưởng thành không bị bệnh và đưa tế bào đã được chỉnh sửa gene (không đột biến) trở lại bệnh nhân thông qua truyền máu đơn giản.

Điều tương tự cũng đúng đối với các tế bào miễn dịch trong hội chứng “cậu bé bong bóng xà phòng (bubble boy)” - một dạng suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng, trong đó trẻ em thiếu hệ thống miễn dịch hoạt động và các loại khác.

Nghiên cứu tế bào gốc không chỉ để tái tạo và thay thế, mà còn để khám phá ra các loại thuốc thích hợp cho một loạt bệnh. Khi các nhà nghiên cứu hoặc các bác sĩ xác định được nguyên nhân di truyền của bệnh ở người, thách thức của họ là tìm ra liệu pháp điều trị căn bệnh di truyền này. Ví dụ: khi họ biết về một đột biến gene gây ra bệnh Alzheimer và muốn sàng lọc các loại thuốc có thể khắc phục vấn đề trong các tế bào não từ một bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer, không thể làm điều đó bởi vì họ chắc chắn không thể sinh thiết não. Với các công cụ chỉnh sửa gene cho tế bào gốc, các nhà nghiên cứu có thể biến tế bào gốc thành các tế bào não với sự đột biến gây ra bệnh Alzheimer. Sau đó họ đưa các loại thuốc cần thử nghiệm lên loại tế bào này để sàng lọc các loại thuốc có thể hỗ trợ điều trị bệnh Alzheimer.

Khi các nhà nghiên cứu biến tế bào gốc thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể chúng ta, họ thường thực hiện nuôi cấy tế bào ở dạng 2D (nuôi cấy lớp đơn). Nhưng trong thực tế, các cơ quan lại tồn tại ở dạng ba chiều với một cấu trúc gồm nhiều loại tế bào khác nhau để tạo thành môt cơ quan có chức năng hoàn chỉnh. Để hiểu chính xác hơn các quá trình bệnh, các tế bào nên được đặt trong một cấu trúc 3D như trong chính cơ thể của chúng ta chứ không phải chỉ được nuôi trong một đĩa nuôi 2D.

Bước đột phá nằm trong nghiên cứu liên quan đến việc tạo ra một dạng cơ quan (organoids) với sự phối hợp của nhiều loại tế bào. Organoids không phải là các cơ quan đầy đủ nhưng chúng mô phỏng được phần lớn sự phức tạp của một cơ quan.

Việc tạo ra organoids có giá trị lớn trong y học bởi vì, khi chúng ta cố gắng tạo ra các organoids có chứa đột biến gây bệnh, chúng ta sẽ hiểu rõ hơn về vai trò của thuốc. Thay vì sàng lọc các loại thuốc trong hệ thống 2D, chúng ta có thể làm điều đó với các organoids để đưa ra một dự đoán tốt hơn về cách thức mà một cơ quan với chức năng hoàn thiện sẽ hoạt động.

Organoids là sự hội tụ của nhiều công nghệ giúp chúng ta điều trị bệnh ở người theo một cách rất khác so với trước đây. Chúng ta đã đạt đến một bước ngoặt thực sự trong việc đưa các nghiên cứu trong lĩnh vực y học tái tạo đến với người bệnh. Hiện tại, nhiều thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành, ví dụ các thử nghiệm trong chấn thương cột sống, bệnh Parkinson và bệnh mù lòa. Xét ở góc độ các nguyên nhân gây ra bệnh là do các tế bào ở vùng tổn thương bị chết đi, các điều trị đơn giản là biến các tế bào gốc thành các tế bào bị thiếu và cấy chúng trở lại vị trí tổn thương.

Tế bào gốc đang trở thành một lĩnh vực với doanh thu ngày một tăng nhanh ở các nước có sự đầu tư lớn như Nhật Bản, Hàn Quốc, Mỹ, Canada… Tại Việt Nam, các đơn vị đầu tư cho tế bào gốc, đặc biệt là một số bệnh viện cũng đang hưởng lợi lớn từ hoạt động ứng dụng công nghệ này trong điều trị bệnh và làm đẹp. Các nghiên cứu cơ bản về gene, tế bào gốc, kỹ nghệ mô đã và đang được thực hiện với quy mô ngày một lớn với định hướng ứng dụng vào thực tế. Các động vật chuyển gene như cá phát sáng, chuột phát sáng hay một số sản phẩm chuyển gene khác đã được tạo ra tại các phòng thí nghiệm của Trung tâm Công nghệ sinh học TP-HCM, Viện Tế bào gốc, trường Đại học Khoa học Tự nhiên, trường Đại học Quốc tế, ĐHQG-HCM… Các mô hình organoids từ tế bào ung thư, tế bào gốc trung mô… cũng đã được xây dựng thành công và đang áp dụng trong các thử nghiệm sàng lọc thuốc.

Tiềm năng cho nghiên cứu tế bào gốc là rất lớn, bởi hiện nay Các doanh nghiệp nước ngoài cũng đã tham gia vào thị trường sản xuất và chuyển giao công nghệ thuốc tế bào gốc.

Tiềm năng là thế, nhưng cũng giống như nhiều quốc gia khác, Việt Nam vẫn chưa có các chính sách về tế bào gốc. Mặc dù đã được dự thảo từ năm 2015 nhưng đến nay, sau gần bốn năm, luật về máu và tế bào gốc vẫn chưa được ban hành, cũng như chưa có thêm các hướng dẫn khác về việc triển khai nghiên cứu, khai thác, ứng dụng hay các hoạch định chiến lược cho lĩnh vực nghiên cứu này. Các đề tài dự án về tế bào gốc chưa được định hướng và quy hoạch một cách rõ ràng. Các dự án đầu tư về sản xuất và ứng dụng tế bào gốc trong y học vẫn đang được các đơn vị mà chủ yếu là tư nhân thực hiện nhưng mạnh ai nấy đi. Đó cũng là lí do khiến cho việc khởi động một nền công công nghiệp đầy tiềm năng – công nghiệp tế bào gốc tại Việt Nam đến nay vẫn đang manh mún và chưa thể nhìn thấy được cụ thể hiệu quả đóng góp cho sự phát triển kinh tế-xã hội của lĩnh vực này.

Nguồn bài gốc: https://www.latimes.com/science/stem-cell-science-isscr-20190627-story.html