Hai nhà nữ khoa học đã khám phá ra một trong những công cụ sắc bén nhất của công nghệ gen: chiếc kéo di truyền CRISPR/Cas9.

Đó là Emmanuelle Charpentier hiện đang làm việc tại Viện Max Planck về Khoa học về mầm bệnh, Berlin, Đức; và Jennifer A. Doudna hiện đang làm việc tại Đại học California, Berkeley, Mỹ.

Sử dụng CRISPR/Cas9, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi DNA của động vật, thực vật và vi sinh vật với độ chính xác cực cao. Công nghệ này có tác động mang tính cách mạng đối với khoa học đời sống, góp phần vào các liệu pháp điều trị ung thư mới và có thể biến giấc mơ chữa khỏi các bệnh di truyền thành hiện thực.

Emmanuelle Charpentier (trái) và Jennifer A. Doudna (phải).

Các nhà nghiên cứu cần phải sửa đổi các gen trong tế bào nếu muốn tìm hiểu về cơ chế hoạt động bên trong của sự sống. Điều này từng là công việc tốn nhiều thời gian, khó khăn và đôi khi là bất khả thi. Sử dụng kéo di truyền CRISPR/Cas9, giờ đây họ có thể thay đổi DNA chỉ trong vài tuần.

"Có một sức mạnh to lớn trong công cụ di truyền này, ảnh hưởng đến tất cả chúng ta," Claes Gustafsson, Chủ tịch Ủy ban Nobel Hóa học, nói, "nó không chỉ tạo ra một cuộc cách mạng trong khoa học cơ bản mà còn tạo ra những cây trồng sáng tạo và sẽ dẫn đến những phương pháp điều trị y tế mới mang tính đột phá."

Việc phát hiện ra những chiếc kéo di truyền này cũng thật bất ngờ. Trong quá trình nghiên cứu của Emmanuelle Charpentier về vi khuẩn Streptococcus pyogenes, một trong những vi khuẩn gây hại nhiều nhất cho loài người, bà đã phát hiện ra một phân tử chưa được biết đến trước đây, tracrRNA. Công trình của bà cho thấy tracrRNA là một phần của hệ thống miễn dịch cổ xưa của vi khuẩn, CRISPR/Cas, có chức năng giải trừ virus bằng cách phân cắt DNA của chúng.

Charpentier công bố khám phá của mình vào năm 2011. Cùng năm, bà bắt đầu hợp tác với Jennifer Doudna, một nhà hóa sinh giàu kinh nghiệm với kiến thức chuyên môn về RNA. Cùng nhau, họ đã thành công trong việc tái tạo chiếc kéo di truyền của vi khuẩn trong một ống nghiệm và đơn giản hóa các thành phần phân tử của "chiếc kéo" để nó trở nên dễ sử dụng hơn.

Sau đó, họ lập trình lại chiếc kéo di truyền mà Charpentier và Doudna đã chứng minh rằng có thể được kiểm soát để có thể cắt bất kỳ phân tử DNA nào tại một vị trí xác định trước. Khi DNA bị cắt thì rất dễ dàng để viết lại mã sự sống.

Kể từ khi Charpentier và Doudna phát hiện ra chiếc kéo di truyền CRISPR/Cas9, các ứng dụng đã bùng nổ. Công cụ này đã đóng góp vào nhiều khám phá quan trọng trong nghiên cứu cơ bản, và các nhà nghiên cứu thực vật đã có thể phát triển các loại cây trồng chống chịu được nấm mốc, sâu bệnh và hạn hán. Trong y học, các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp điều trị ung thư mới đang được tiến hành và ước mơ có thể chữa khỏi các bệnh di truyền sắp trở thành hiện thực. Những chiếc kéo di truyền này đã đưa ngành khoa học sự sống bước sang một kỷ nguyên mới và theo nhiều cách, đang mang lại lợi ích lớn nhất cho loài người.

Nguồn: