Các nhà nghiên cứu CRISPR tại ĐH California hợp tác với “gã khổng lồ” ngành dược

Hiện LGR đã đi vào hoạt động.

Các nhà nghiên cứu ĐH California hợp tác với GlaxoSmithKline để dùng công cụ CRISPR (màu đỏ) chỉnh sửa DNA (chuỗi màu xanh và màu vàng) trong quá trình sáng tạo thuốc mới.

Theo thỏa thuận, GSK, công ty có trụ sở tại London, sẽ tài trợ cho 24 nhà nghiên cứu ở Đại học California – chỉ một phần trong số họ sẽ làm việc tại các phòng thí nghiệm của Doudna và Weissman, bên cạnh 14 nhân viên của GSK. Dự kiến, Đại học California sẽ sở hữu tài sản trí tuệ (IP) từ các công cụ mới được phát minh còn GSK sẽ giữ bằng sáng chế của các loại thuốc mới được phát minh. Đại học California sẽ nhận được “lợi nhuận nếu loại thuốc đó được làm ra từ việc sử dụng các công cụ chỉnh sửa gene do họ sở hữu và được bán trên thị trường”, một phát ngôn viên của GSK nói, đồng thời cho biết các điều khoản cụ thể là “tuyệt mật”.

Dựa trên cam kết của GSK về việc đầu tư 67 triệu USD trong vòng 5 năm, Jennifer Doudna (Đại học California-Berkeley), đồng phát minh công cụ CRISPR, và Jonathan Weissman (Đại học California San Francisco) sẽ chọn ra các nhà nghiên cứu tài năng để làm việc trong phòng thí nghiệm này. “Với các nhà nghiên cứu như chúng tôi, giấc mơ đã trở thành hiện thực “, Doudna nói.

Doudna là nhà đồng sáng lập hai công ty liên quan đến CRISPR và điều hành Viện Hệ Gene đổi mới sáng tạo (Innovative Genomics Institute) cùng Weissman. Cô cho rằng LGR sẽ góp phần “loại bỏ những phần không thú vị trong quá trình nghiên cứu gene”. Cách đây vài năm, một người bạn của Doudna đến thăm và mô tả phòng thí nghiệm của cô lúc đó là “thủ công”, cô nhớ lại và tự hỏi tại sao mình không tự động hóa nhiều hơn. “Thủ công là cách nói tránh là phòng thí nghiệm đã quá lạc hậu”, Doudna nói. Cô hy vọng LGR sẽ cho phép họ sử dụng “kỹ thuật chỉnh sửa hệ gene, đặc biệt là CRISPR để tìm hiểu nguyên nhân gây bệnh theo một phương pháp mới”.

Weissman, một nhà vật lý và đồng thời là chuyên gia về quá trình cuộn gập protein, sử dụng CRISPR để cấu trúc các thí nghiệm trên quy mô lớn về những chức năng của gene, nói: “Hiện chúng tôi chưa có đủ khả năng, hiểu biết hoặc nguồn lực để phát triển thuốc. Tôi đang cố gắng hiểu những vấn đề GSK đang gặp phải và tìm cách giải quyết. Là một người thiết lập công cụ, nỗi sợ lớn nhất của tôi là mình làm điều đó mà không có mục đích”.

Hal Barron, giám đốc khoa học của GSK, cho biết, chúng ta chưa hiểu rõ chức năng của 90% gene. Vì thế, ông hy vọng bằng việc sử dụng CRISPR để loại bỏ hoặc kích hoạt gene trong tế bào và mô hình trên động vật, LGR có thể tìm ra chức năng của các gene gấp đôi hiện nay, qua đó “có thể phát triển gấp đôi lượng thuốc đang lưu hành”, Barron nói.

Theo các học giả từng hợp tác với các doanh nghiệp dược phẩm, dù rất hữu ích nhưng việc hợp tác cũng có thể đáng nghi ngờ. “Nói chung, mô hình này rất tuyệt và công nghệ CRISPR đã chín muồi để tạo ra đổi mới về mặt kỹ thuật”, Jeffrey Bluestone, một nhà miễn dịch học đã tham gia cộng tác giữa Đại học California San Francisco và công ty Pfizer cho biết. Với ông, thách thức là “sự mất kết nối” giữa 2 bên khi phát minh ra một loại thuốc tiềm năng nhưng lại dành cho một căn bệnh không có trong danh mục đầu tư của công ty.

Tuy nhiên, từ góc nhìn của một người từng tham gia hợp tác với GSK để phát triển các thuốc mới cho y học tái tạo, David Scadden, nhà sinh học tế bào gốc tại Harvard cho biết, việc hợp tác thực sự tuyệt vời và chương trình này kết thúc sau 5 năm vì GSK đã từ bỏ kinh doanh thuốc tái tạo. “Các học giả cũng nên hiểu cách suy nghĩ của một công ty khi họ phát triển các sản phẩm”, ông nói.