Bốn giờ sáng, BS. Drew Weissman bỗng nhận được tin nhắn từ người đồng nghiệp thân thiết của mình, TS. Katalin Karikó. Bà hỏi rằng ông đã nhận được tin từ ông Thomas chưa. “Chưa. Mà Thomas là ai cơ?”, ông trả lời. TS. Karikó giải thích rằng đó là ông Thomas Perlmann, Thư ký Hội đồng Nobel. Ông ấy đang tìm số điện thoại của BS. Weissman.
Khi ấy, BS. Weissman mới biết mình đã giành được giải thưởng Nobel Y sinh năm nay.
Hội đồng Nobel hôm qua đã quyết định trao Giải Nobel Y sinh cho hai nhà khoa học là Katalin Karikó và Drew Weissman vì những khám phá của họ giúp phát triển vaccine mRNA hiệu quả chống lại COVID-19. TS. Karikó và BS. Weissman cùng làm việc tại ĐH Pennsylvania ở Philadelphia, cả hai đã tiến từng bước trên con đường phát triển vaccine bằng việc tìm cách phân phối vật liệu di truyền mARN vào các tế bào mà không cần kích hoạt một phản hồi miễn dịch không mong muốn.
Những phát hiện đột phá của họ đã thay đổi căn bản hiểu biết của chúng ta về cách mRNA tương tác với hệ thống miễn dịch, góp phần đẩy nhanh tốc độ phát triển vaccine - trong vòng chưa đầy một năm, ngăn chặn hàng chục triệu ca tử vong và giúp thế giới phục hồi sau đại dịch thảm khốc nhất trong một thế kỷ qua.
Công nghệ mRNA do hai nhà nghiên cứu phát triển đã được sử dụng trong các mũi tiêm phòng COVID-19 - với hàng tỷ lượt tiêm trên toàn cầu, góp phần thay đổi công nghệ vaccine, đặt nền tảng cho các loại vaccine mà một ngày nào đó có thể bảo vệ con người khỏi một số căn bệnh hiểm nghèo như ung thư. Mỗi nhà khoa học sẽ nhận được nửa triệu trong số tiền thưởng 10 triệu kronor (tương đương 915.000 USD).
Những chông gaiTrước khi nhận được hàng loạt giải thưởng như giải Breakthrough, Nobel, TS. Karikó đã cặm cụi nghiên cứu trong nhiều năm dài đằng đẵng mà không có lấy một khoản kinh phí hoặc đảm nhiệm một vị trí học thuật nào đáng kể. Bà duy trì nghiên cứu của mình bằng cách làm việc cho những nhà khoa học cấp cao hơn tại Đại học Pennsylvania, những người đã đồng ý cho bà tham gia vào nghiên cứu của họ. Không thể xin được tài trợ, các nhà quản lý cho rằng bà không đủ năng lực và giáng cấp bà xuống vị trí thấp hơn. Dù vẫn ở lại trường, nhưng bà bắt đầu ấp ủ kế hoạch thành lập một công ty riêng cùng với con gái mình, Susan Francia, người có bằng MBA và từng hai lần đoạt huy chương vàng Olympic môn chèo thuyền.
Bà kể rằng việc nghiên cứu mRNA đặc biệt khó khăn vì mọi người không quan tâm đến nó, vì vậy cũng không có ý định tài trợ cho các công trình khoa học liên quan. Tất nhiên, bà không muốn bị gọi là một kẻ bỏ cuộc - nhưng đó không phải là lý do thực sự để bà cố gắng. Thực chất, bà đã nhận thấy những dấu hiệu nhỏ cho thấy hướng nghiên cứu của mình có thể tạo ra những loại vaccine tốt hơn. “Sự kiên trì, bền gan vững chí của bạn đâu chỉ để nói rằng ‘Tôi sẽ không bỏ cuộc’”, bà chia sẻ.
Bà và BS. Drew Weissman tình cờ gặp nhau lần đầu tiên bên cạnh một chiếc máy photocopy tại Đại học Pennsylvania vào năm 1998.
TS. Karikó, con gái một người bán thịt ở thị trấn nhỏ thuộc Hungary, khi ấy đang chí thú đến mRNA, công cụ cung cấp hướng dẫn cho các tế bào tạo ra protein. Bất chấp quan điểm phổ biến kéo dài hàng thập kỷ rằng mRNA không thể khả thi về mặt lâm sàng, bà tin rằng nó sẽ thúc đẩy những đổi mới trong y học.
Đó cũng là thời điểm BS. Drew Weissman đang khao khát tìm ra những phương pháp tiếp cận mới đối với vaccine kháng HIV, căn bệnh từ lâu đã được chứng minh là không thể chống lại được. Là một bác sĩ, một nhà virus học đã nỗ lực và đồng thời thất bại trong nhiều năm trên hành trình phát triển phương pháp điều trị bệnh AIDS, ông tự hỏi liệu mình và TS. Karikó có thể hợp tác để tạo ra vaccine HIV hay không.
Thoạt tiên, ai cũng cho rằng ý tưởng hợp tác của cả hai quá xa vời. Các phân tử mRNA quá đỗi mỏng manh, nên khi được đưa vào tế bào, tế bào sẽ phá hủy nó ngay lập tức. Những người phụ trách cấp kinh phí nghiên cứu tỏ ra thờ ơ với công trình này. Phòng thí nghiệm của BS. Weissman chỉ có thể dựa vào số tiền ban đầu mà trường đại học cấp cho các giảng viên mới để tiến hành dự án. “Chúng tôi nhìn thấy tiềm năng và chúng tôi không sẵn sàng từ bỏ”, BS. Weissman nhớ lại.
Trong nhiều năm liền, BS. Weissman và TS. Karikó rơi vào cảnh hoang mang. Chuột được tiêm mRNA bị hôn mê. Vô số thí nghiệm thất bại. Họ đâm đầu hết ngõ cụt này đến ngõ cụt khác. Vấn đề của họ là hệ thống miễn dịch hiểu mRNA là một mầm bệnh xâm nhập và tấn công nó, làm động vật bị bệnh.
Nhưng cuối cùng, các nhà khoa học phát hiện ra rằng tế bào bảo vệ mRNA của chính chúng bằng một biến đổi hóa học cụ thể. Vì vậy, họ đã thử thực hiện sự thay đổi tương tự đối với mRNA được tổng hợp trong phòng thí nghiệm trước khi đưa nó vào tế bào. Cách này hóa ra lại hiệu quả: mRNA được các tế bào hấp thụ mà không gây ra phản ứng miễn dịch.
Hội đồng trao giải cho biết phát hiện này “về cơ bản đã thay đổi sự hiểu biết về cách mRNA tương tác với hệ thống miễn dịch của chúng ta”, đồng thời cho biết thêm rằng công trình này đã đẩy nhanh tốc độ phát triển vaccine trong bối cảnh đại dịch.
Lúc đầu, các nhà khoa học khác phần lớn không quan tâm phương pháp tiêm chủng mới này BS. Weissman kể rằng bài báo của họ, xuất bản năm 2005, đã bị tạp chí Nature và Science từ chối. Nghiên cứu cuối cùng đã được chấp nhận đăng trên ấn phẩm Immunity .
Trái với các tạp chí chuyên ngành, hai công ty công nghệ sinh học đã sớm chú ý đến công trình này: Moderna ở Mỹ và BioNTech ở Đức - về sau TS. Karikó đã trở thành phó chủ tịch cấp cao của BioNTech. Các công ty đã nghiên cứu việc sử dụng vaccine mRNA để điều trị bệnh cúm, virus cytomegalo và các bệnh khác. Nhưng trong nhiều năm, mọi thứ vẫn đang dừng lại ở bước thử nghiệm lâm sàng.
Thế rồi, coronavirus xuất hiện.
Gần như ngay lập tức, công trình của TS. Karikó và BS. Weissman kết hợp với một số chuỗi nghiên cứu khác nhau đã giúp các nhà sản xuất vaccine dẫn đầu cuộc chơi trong việc phát triển các loại vaccine. Có thể kể đến nghiên cứu được thực hiện ở Canada giúp các phân tử mRNA mỏng manh được chuyển đến tế bào người một cách an toàn và các nghiên cứu ở Hoa Kỳ đã chỉ ra cách ổn định tình trạng protein tăng đột biến - thứ mà coronavirus sử dụng để xâm chiếm tế bào.
Vào cuối năm 2020, chưa đầy một năm kể từ lúc xảy ra đại dịch, các cơ quan quản lý đã cấp phép cho các loại vaccine có hiệu quả vượt trội do Moderna và BioNTech - hợp tác với Pfizer - sản xuất. Cả hai đều ứng dụng công trình của TS. Karikó và BS. Weissman. Các vaccine COVID-19 do Moderna và Pfizer–BioNTech có thể cung cấp mRNA cho các tế bào để nó tạo ra protein gai của SARS-CoV-2, qua đó kích thích cơ thể tạo ra kháng thể.
“Ý tưởng mà bà và Drew Weismann phát triển rất quan trọng cho sự thành công của các vaccine RNA”, John Tregoning, một nhà miễn dịch học vaccine tại Imperial College London, trong một thông cáo báo chí của Trung tâm Y học Anh, nói. “Họ chứng tỏ việc thay đổi các nucleotide RNA trong vaccine thay đổi cách mà các tế bào ‘thấy’ nó. Cách làm này làm gia tăng lượng protein trong vaccine được tạo ra sau khi tiêm RNA, qua đó gia tăng hiệu lực của tiêm chủng: nhiều phản hồi hơn với ít RNA.”
Khoảng 400 triệu liều vaccine Pfizer-BioNTech và 250 triệu liều vaccine Moderna đã được tiêm tại Mỹ. Hàng trăm triệu nữa đã được chuyển đi khắp các nước trên toàn thế giới. Việc ứng dụng công nghệ mRNA đã cải tiến cả hai loại vaccine, giúp chúng có khả năng chống lại các biến thể mới.
Nỗ lực đã được đền đápTrong một cuộc phỏng vấn gần đây, TS. Kariko đã có dịp nhìn lại chặng đường nghiên cứu của mình. Bà kể rằng cứ vào tháng 10 hằng năm, mẹ bà thường nói: “Mẹ nghe thông tin trên đài radio rằng có thể con sẽ được giải Nobel”. TS. Karikó đã trả lời: “Mẹ ơi, mẹ nhớ không, con thậm chí chưa bao giờ nhận được khoản tài trợ nào”.
TS. Karikó là người phụ nữ thứ 13 được trao giải Nobel Y Sinh kể từ năm 1901 và là người đầu tiên kể từ năm 2015. Phụ nữ chỉ chiếm một phần nhỏ trong tổng số 227 người được trao giải, cho thấy vai trò của phụ nữ vẫn chưa được chú trọng trong lĩnh vực khoa học và các giải thưởng khoa học, bao gồm cả giải Nobel.
“Tôi hy vọng là giải thưởng này sẽ truyền cảm hứng cho những người phụ nữ và người di cư cũng như tất cả những người trẻ xứng đáng và bền bỉ. Đó là tất cả những gì tôi hy vọng”, bà nói với Nature.
Các loại vaccine sử dụng công nghệ mRNA hiện đang được phát triển để chống lại một số bệnh, bao gồm cúm, sốt rét và HIV. Vaccine ung thư nhắm đích cũng cho thấy nhiều hứa hẹn. Các chuyên gia sử dụng mRNA được điều chỉnh phù hợp với khối u của từng bệnh nhân để “huấn luyện” hệ thống miễn dịch của người đó tấn công các protein trên khối u.
Phát hiện của TS. Karikó và BS Weissman vẫn chưa kết thúc sứ mệnh của nó, nó vẫn đóng vai trò rất quan trọng trong việc giúp vaccine mRNA thoát khỏi sự phá hủy của hệ thống miễn dịch trong cơ thể bệnh nhân, đồng thời giúp kích hoạt quá trình sản xuất protein vaccine một cách hiệu quả.
“Khám phá này đã mở ra một chương mới cho y học”, thành viên Ủy ban Nobel Qiang Pan-Hammarström, một nhà miễn dịch học tại Viện Karolinska ở Stockholm, tại buổi họp báo loan báo giải thưởng nói. “Đầu tư cơ bản trong dài hạn vô cùng quan trọng”.
Quả thật, những thành quả trên cho thấy tầm quan trọng của nghiên cứu cơ bản. Các nhà khoa học đã dành nhiều năm để thực hiện một nghiên cứu tưởng chừng như không quan trọng; để rồi đến năm 2020, nó đã giúp đẩy nhanh tốc độ sản xuất vaccine để chống lại đại dịch nguy hiểm trên toàn cầu. Như Brian Ferguson, một nhà miễn dịch học tại Đại học New York, đã nhận định: “Công trình mà TS. Katalin Karikó và BS Drew Weissman đã thực hiện trong giai đoạn trước năm 2020 đã biến điều này [sản xuất vaccine nhanh chóng] thành hiện thực và họ hoàn toàn xứng đáng được ghi nhận”.
Theo New York Times, Nature