Trong nghiên cứu được công bố trên tạp chí National Science Review vào tháng 5/2023, các nhà khoa học tại Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc đã phát triển một công cụ chỉnh sửa gene mới cực kỳ chính xác, an toàn, có khả năng điều trị hoặc thậm chí chữa khỏi một số bệnh di truyền.
Không giống như công cụ chỉnh sửa gene nổi tiếng CRISPR-Cas9 hoạt động như “chiếc kéo phân tử” có thể cắt hai sợi DNA trong bộ gene và dựa vào cơ chế tự phục hồi của tế bào để sửa chữa, công cụ mới – được gọi là “bộ chỉnh sửa bazơ” – có khả năng sửa các vị trí cụ thể trong bộ gene mà không cần cắt chuỗi xoắn kép DNA.
Tổng cộng có bốn bazơ trong DNA bao gồm adenine (A), cytosine (C), guanine (G) và thymine (T).Chúng liên kết với nhau theo cặp A-T và C-G. Bằng cách sử dụng kéo CRISPR nhưng vô hiệu hóa khả năng cắt DNA,nhóm nghiên cứu đã gắn một loại protein có thể thực hiện các phản ứng hóa học trên bazơ của DNA, cho phép nó chuyển đổi C thành T hoặc A thành G. Loại protein đặc biệt này có tên gọi làenzymeglycosylase.
Các thử nghiệm lâm sàng về chỉnh sửa bazơ DNA đang được tiến hành nhằm mục đích điều trị một số bệnh di truyền, chẳng hạn như bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm, rối loạn máu beta-thalassemia và các bệnh về tim mạch.
Quốc Hùng thực hiện (Nguồn: Scmp.com)