Các nhà khoa học Trung Quốc cho hay, vào tháng 8 tới, họ sẽ thử nghiệm sửa gene người bằng phương pháp CRISPR-Cas9. Nếu điều đó trở thành hiện thực, đây sẽ là quốc gia đầu tiên triển khai phương pháp gây tranh cãi này.

CRISPR-Cas9 là một trong những phát kiến sinh học được xem là vĩ đại nhất thế kỷ 21, góp phần làm thay đổi cả ngành sinh học. Đây là kỹ thuật mang tính đột phá giúp tìm, cắt và thay thế các bộ phận cụ thể của DNA.

Kỹ thuật này sử dụng một loại enzyme đặc biệt được lập trình có tên Cas9. Ứng dụng của nó là vô tận, từ việc chỉnh sửa màu lông chuột đến khả năng loại bỏ hoàn toàn bệnh sốt rét, tạo ra các cây trồng kháng bệnh hoặc chữa các bệnh di truyền ở con người…

Protein Cas9 sử dụng một cấu trúc phân tử để chỉnh sửa và nhắm mục tiêu trong bộ gene. Ảnh: Guardian
Protein Cas9 sử dụng một cấu trúc phân tử để chỉnh sửa và nhắm mục tiêu trong bộ gene.
Ảnh: Guardian

Tuy nhiên, CRISPR-Cas9 cũng gây tranh cãi lớn vì có thể dẫn đến những đột biến không thể kiểm soát. Nhiều nhà khoa học cho rằng đây không phải là kỹ thuật an toàn cho nhân loại vào thời điểm này. Dù vậy mới đây, một nhóm các nhà khoa học người Trung Quốc do chuyên gia nghiên cứu ung thư Lu You thuộc Bệnh viện Tây Trung Quốc (Đại học Tứ Xuyên, Thành Đô) dẫn đầu đã tuyên bố sẽ bắt đầu tiến hành thử nghiệm CRISPR-Cas9 vào tháng 8 tới.

“Kỹ thuật CRISPR-Cas9 đầy hứa hẹn. Nó đem lại những lợi ích lớn cho người bệnh - đặc biệt là người mắc bệnh ung thư. Đây chính là đối tượng chúng tôi đang điều trị hằng ngày. Chúng tôi hy vọng sẽ là những người đầu tiên tiến hành phương pháp này. Quan trọng hơn, chúng tôi có thể thu thập được nhiều thông tin, dữ liệu thông qua cuộc thử nghiệm này” - ông Lu You nói.

Đối tượng của nhóm nghiên cứu sẽ là bệnh nhân ung thư phổi di căn với khối u không nhỏ và những bệnh nhân đã thất bại với hoá trị, xạ trị và các phương pháp điều trị khác.

Nhóm của ông Lu You sẽ trích xuất các tế bào T từ máu của bệnh nhân và sử dụng kỹ thuật CRISPR-Cas9 để loại bỏ một gene trong các tế bào này. Gene sẽ mã hóa một protein gọi là PD-1 - đóng vai trò như một cuộc kiểm tra khả năng các tế bào T kích hoạt một phản ứng miễn dịch, ngăn chặn nó tiếp tục nhắm tới mục tiêu là các tế bào khỏe mạnh.

Các tế bào T sửa đổi sẽ được nhân rộng trong phòng thí nghiệm và tiêm vào mạch máu của bệnh nhân. Nhóm nghiên cứu hy vọng các tế bào biến đổi này sẽ được truyền đi và trực tiếp nhắm đến khối u ung thư.

Được biết tại Mỹ, một nhóm nghiên cứu được hỗ trợ bởi tỷ phú công nghệ Sean Parker cũng đã được phép tiến hành thử nghiệm kỹ thuật CRISPR-Cas9.